辉瑞领投 这家神经退行性疾病新药开发的初创有啥不同之处?

来源: 创鉴汇  2019-11-15 A- A+

有一种非常严重的痴呆一开始发作时,常常会被误诊。患者性格和行为的改变,可能会引发抑郁或精神病的假设。而记忆的问题,则会引起阿尔茨海默病的怀疑。当被确诊为额颞叶痴呆(FTD)时,疾病已经在进展中了。通常从出现最初的症状起,患者仅能生存6至7年,但即使确诊,截至目前也没有任何获批的治疗方法。

一家名为Arkuda Therapeutics的新锐公司,目前正在开发一种药物,据该公司表示,这种药物可以解决这种痴呆症的潜在病因,从而有可能预防这种疾病的发生。这家总部位于马萨诸塞州剑桥市的初创公司日前完成了4400万美元的A轮融资,以将其在研疗法推向首次人体试验。

FTD是指一组以大脑额叶和颞叶萎缩为特征的大脑疾病,患者会缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常的痴呆综合征。Arkuda专注于一种FTD形式,其根源在于缺乏一种名为progranulin(PGRN)的蛋白质。具体来说,GRN基因指导编码PGRN蛋白,这种蛋白在大脑的溶酶体功能和先天免疫中起关键作用。当提供制造PGRN指令的GRN 基因中一个拷贝突变,会导致患者不能产生足够的PGRN,从而影响神经元的溶酶体中颗粒蛋白的产生,进而引发进行性神经元退化并最终死亡。

Arkuda Therapeutics联合创始人、总裁兼首席执行官Gerhard Koenig博士(图片来源:Arkuda Therapeutics官网)

Arkuda Therapeutics联合创始人、总裁兼首席执行官Gerhard Koenig博士说,这种蛋白质是由人体整个细胞产生的,但在大脑中尤为重要。溶酶体是细胞中含消化酶的部分,可处理废物并保持神经元的健康,它依赖于PGRN才能正常发挥作用。

Arkuda的药物靶向该基因的其余健康拷贝,促使其产生更多的PGRN。Koenig博士说,希望开发出更多的PGRN,以解决导致溶酶体功能不佳的蛋白质缺乏症。鉴于商业秘密考虑,他没有透露公司在研药物的具体靶点以及具体的工作原理。

到目前为止,Arkuda的数据都来自动物研究。但是Koenig博士说,Arkuda的优势是以一种药丸形式的小分子药物来解决PGRN缺乏症。他说,药丸是“治疗慢性病的切实而可靠的方法”。

从治疗领域看,还有其他公司试图通过提高PGRN水平来治疗神经退行性疾病。总部位于加利福尼亚州旧金山南部的Alector旨在用一种名为AL001的药物来防止PGRN水平的衰退,这种药物的作用是阻止细胞分解PGRN。7月,该公司报告了1b期数据,结果显示其药物增加了健康志愿者血液和脑脊液中PGRN水平,此外,针对FTD患者的2期研究已于9月启动。

Koenig博士指出,越来越多的研究表明PGRN对于抵御疾病很重要,且溶酶体功能障碍与神经退行性疾病(包括阿尔茨海默病和帕金森病)有关。他说,公司将等到FTD获得临床数据后,再针对其他病症开发药物。

Arkuda公司的本轮融资,由Atlas Venture和辉瑞共同领投。该公司表示,将利用这笔资金推进药物的1期阶段安全性试验,然后进入1b期研究,以评估该药物在携带GRN突变的患者中改变PGRN水平的能力。该公司的首次人体试验将于2021年启动。

参考资料:

[1] ARKUDA THERAPEUTICS CLOSES $44M SERIES A FINANCING TO ADVANCE NOVEL MEDICINES TARGETING PROGRANULIN AND LYSOSOMAL BIOLOGY TO TREAT NEURODEGENERATIVE DISEASES retrieved November 15 2019 from https://www.arkudatx.com/news/arkuda-therapeutics-closes-44m-series-a-financing-to-advance-novel-medicines-targeting-progranulin-and-lysosomal-biology-to-treat-neurodegenerative-diseases/

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