福泰10亿美元收购Exonics 增强基因编辑能力

来源: 动脉网  2019-06-17 A- A+

近日,福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)与Exonics Therapeutics(以下简称Exonics)签订了最终收购协议。这笔交易预计将于2019年第三季度完成。

根据协议,福泰将以10亿美元的价格收购Exonics。其中,Exonics的控股者将获得2.45亿美元的预付款,并有机会在实现里程碑后获得潜在付款。

这笔收购的目的是加强福泰制药的基因编辑能力,以开发治疗杜氏肌营养不良症(DMD)和1型强直性肌营养不良症(DM1)的基因编辑疗法。

Exonics成立于2017年,是一家位于美国马萨诸塞州波士顿的生物技术公司,致力于为DMD和其他严重的遗传性神经肌肉疾病患者开发基因编辑疗法。Eric Olson博士是Exonics的科学创始人,也是SingleCut CRISPR技术的发明者。

Exonics正在开发先进的SingleCut CRISPR基因编辑疗法,用于修复基因突变。目前,该公司已经使用 SingleCut CRISPR 在多个小型和大型动物DMD临床前模型中对肌营养不良蛋白进行了基因修复,并取得了良好的效果。

福泰成立于1989年,总部位于美国马萨诸塞州波士顿,是一家制药公司,致力于为严重疾病患者开发药物。该公司关注的重点包括囊肿纤维化、癌症、传染性疾病、肠道炎症、神经障碍疾病等。

为了进一步扩大基因编辑能力,福泰还宣布与CRISPR Therapeutics签订合作协议,以发现和开发用于DMD和DM1的基因编辑疗法。CRISPR Therapeutics正在使用其专有的CRISPR / Cas9基因编辑平台开发药物。

相关实验已经证明,使用腺相关病毒(AAV)来提供基于CRISPR / Cas9技术的有效载荷,可以识别和纠正外显子突变,阻止肌营养不良蛋白的产生,从而达到治疗DMD和DM1的目的。

注:原文有删减

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