超13亿美元!渤健携手Capsigen合作开发基因疗法

来源: 新浪医药新闻  2021-05-18 A- A+

渤健(Biogen)公司和Capsigen公司近日宣布,两家公司已签订战略研究合作协议,将设计具有递送转化基因疗法潜力的新型腺相关病毒衣壳(AAVcapsids),以解决多种中枢神经系统和神经肌肉疾病的潜在遗传学病因。这项合作意在治疗中枢神经系统和神经肌肉疾病。Capsigen的筛选技术可生产经过剂量优化、符合要求的载体,这些载体有望适用于渤健的基因疗法产品。

根据协议条款,Capsigen将应用其载体工程方法,开发符合疾病特异性转导特征的高度定制化新型衣壳。渤健将获得Capsigen专有技术的独家许可,开发靶向多种(未披露数量)中枢神经系统和神经肌肉疾病的基因疗法。Capsigen将获得1500万美元的预付款,并可在达到研发里程碑时,获得4200万美元的里程碑付款;如果合作项目达到特定开发里程碑和销售额,则还可获得12.5亿美元的开发和商业里程碑付款。对于采用合作成果衣壳生产的产品,Capsigen还有资格从未来净销售额中获得特许权使用费。

据了解,这项合作将利用Capsigen的专有TRADE平台和相关技术,创建和识别符合疾病特异性转导特征的定制新型腺相关病毒衣壳。衣壳是病毒的蛋白质外壳,可保护和促进病毒的基因负荷进入宿主细胞。这项合作将利用Capsigen的衣壳工程专业技术和渤健的发现、开发、制造和商业化能力,加快基因疗法的开发。

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