基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 治疗GM1神经节苷脂贮积症

来源: 新浪医药新闻  2020-10-27 A- A+

编译丨海明威

专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ: PASG) 于26号宣布,欧盟委员会(EC)已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症(GM1)的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。

PBGM01是一种腺相关病毒载体(AAV)基因递送疗法,用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GLB1基因递送至大脑和周围组织,通过减少GM1神经节苷脂的积累,逆转神经元毒性,从而可保护GM1患者的神经功能,改善发育潜力和患者生存时间。该药此前已被美国FDA授予治疗GM1 的“孤儿药”和“罕见儿科疾病”称号。

GM1是由β-半乳糖苷酶缺乏而引起的一种遗传性溶酶体疾病,其遗传方式为常染色体隐性遗传。由GLB1基因突变引起,该基因编码溶酶体酸β-半乳糖苷酶(β-gal)。β-gal活性降低会导致整个大脑神经元中GM1神经节苷脂的毒性水平积聚,从而导致神经退行性疾病的迅速发展。

GM1的发病不受年龄限制,但以婴儿形式最为严重,婴儿阶段的GM1约占62.5%,其特征是在出生的前6个月内发病,伴有肌张力减退,进行性中枢神经系统功能障碍和快速发育退化。GM1婴儿的预期寿命为2至4岁,每10万名活产婴儿中约有0.5到1人患病。目前尚无批准的可改变疾病进展的疗法。

Passage Bio预计将在2020年末~2021年初在GM1儿科受试者中进行PBGM01的开放性、剂量爬坡I/II期临床给药试验,预计可以在2021年上半年获得有关30天内的初步安全性和生物标志物数据。此次欧盟的孤儿药称号认定对Passage Bio的PBGM01是一个重要的里程碑事件,它将推动研究者为等待中的患者提供这一急需疗法的进一步努力,推动药品早日上市,缓解患者痛苦。

参考来源:

1.百度百科:GM1神经节苷脂贮积症

2.Passage Bio’s PBGM01 Receives Orphan Drug Designation from EMA for Treatment of GM1 Gangliosidosis

原标题:基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症

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