Agios白血病药物Tibsovo在欧洲遇冷 相同适应症在美已获批

来源: 新浪医药新闻  2020-10-20 A- A+

编译丨范东东

近日,Agios表示已撤回急性白血病药物Tibsovo(ivosidenib)在欧洲市场的一项销售许可申请,该申请主要针对IDH1(异柠檬酸脱氢酶-1)突变的复发或难治性急性髓性白血病(R/R AML)。而在此之前,该药物已经被美国FDA批准用于该适应症。显而易见,欧洲监管机构并不认同 FDA的批准决定。

究其原因,欧洲医药管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)认为,该公司提供的单臂、开放I期临床试验所得的数据,不足以证明该药物的临床获益与风险相平衡。而FDA恰恰是基于上述的I期临床试验数据,在2018 年7月批准了该药在美国上市的申请。此外,该药物还获得FDA突破性疗法认定,用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征(MDS)。

受此利空消息影响,SVB Leerink分析师Andrew Berens将欧洲市场Tibsovo收入的预计峰值从2.37亿美元下调至1.59亿美元,称此次申请遭到拒绝降低了首款IDH1抑制剂特许经营权的“基本价值”。Endpoints News创始人John Carroll对此评价称,这一失败凸显了FDA主任Richard Pazdur快速完成审批所涉及的风险。

不过,该药物并不是彻底丧失了欧洲市场,目前来看,Tibsovo在欧洲剩余的机会在于先前未接受治疗的患者。Agios正在对新诊断的AML患者进行两项三期试验,这项试验将Tibsovo与新基Vidaza联用,用以治疗不适合进行化疗的患者,另一项Hovon150试验,对Tibsovo联合化学疗法进行了疗效测试。该公司表示,如果这些试验取得了积极成果,Agios计划在美国和欧盟申请相应适应症的上市批准。

值得注意的是,去年12月,BMS的一款IDH抑制剂Idhifa也撤回了在欧洲市场的新药申请,该药物此前也被FDA批准用于治疗IDH2突变的AML,Idhifa在3期试验中未能表明药物治疗可以延长患者的寿命【相关阅读:错失主要终点,百时美施贵宝Idhifa联合疗法治疗白血病试验失败】。对此,Agios认为IDH1突变的患者的预后,要比IDH2异常的患者差,并且对复发或难治的IDH1患者进行随机试验是不可行的。

Tibsovo在美国市场也已经被批准用于不符合化学疗法要求的新诊断AML患者的单药疗法。Agios希望能够将该药物用于先前治疗过的IDH1突变胆管癌,这是一种罕见的胆管癌,Tibsovo在3期试验中显示出,该药可以显著降低患者的疾病进展风险,并且受试者展现出了生存改善的趋势。除Tibsovo外,Agios的另一款IDH抑制剂vorasidenib也处于3期试验的开发阶段。

参考来源:Agios' Tibsovo has an FDA green light in AML. Why did European regulators turn it back?

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。
收藏

新浪医药原创(编译)文章,转载时务必注明文章作者和"来源:新浪医药",不尊重原创的行为新浪医药保留追责权利。
扫描二维码,关注新浪医药(sinayiyao)公众号
360°纵览医药全局,365天放送新闻时事,医药资讯轻松一览,
精彩不容错过。
文章评论
行业最新动态,第1时间出炉。微信号:yiyaodiyishijian
+订阅
印象笔记
有道云笔记
微信
二维码
意见反馈