阿斯利康Selumetinib胶囊在中国获批临床

来源: 医药魔方  2020-02-06 A- A+

文 | 白话文

2月5日,阿斯利康的Selumetinib胶囊获得临床默示许可,用于3岁及3岁以上儿童和青少年患有症状性和/或进展性、无法手术的神经纤维瘤病I型(NF1)相关丛状神经纤维瘤(PN)治疗。

神经纤维瘤病(NF)是一种良性的周围及中枢神经系统疾病,属于常染色体显性遗传病。根据其临床表现和基因定位位点不同,主要分为神经纤维瘤病1型( NF1)和神经纤维瘤病2型(NF2)。

据估计,NF1发病率大约为1/3000~4000个新生儿。大约20~50%的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤,这种肿瘤往往不能完全手术切除,复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症,如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。NF1还会增加一个人患其他癌症的风险,包括恶性脑瘤和白血病等。

Selumetinib是一款MEK 1/2抑制剂,MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶,而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。该药于2018年2月被FDA授予孤儿药资格。2019年4月被FDA授予突破性治疗法称号。根据一项许可协议,阿斯利康和默沙东正在全球联合开发和商业化selumetinib。

2019/11/14,该药在美国提交的上市申请获得FDA受理,并获得了优先审评资格,有望在2020年Q2获批上市。如若获批,该药将成为FDA批准的首个用于治疗NF1的口服MEK1/2抑制剂。

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。

收藏
扫描二维码,关注新浪医药(sinayiyao)公众号
360°纵览医药全局,365天放送新闻时事,医药资讯轻松一览,
精彩不容错过。
文章评论
医药魔方为国内首家对药品基础数据进行深度加工、标准化重构和深度挖掘的机构。致力于打造医药行业大数据平台,以数据连接行业,促进医药行业生态更加高效、透明和公平。
+订阅
印象笔记
有道云笔记
微信
二维码
意见反馈