FDA一周颁发15款孤儿药 思路迪、丹诺医药、台湾浩鼎上榜

来源:药明康德  2020-01-20 A- A+

在过去的一周,美国FDA一口气颁发了15款孤儿药资格,其中不乏治疗肝癌、胃癌、以及胆道癌的多款药物。

治疗癌症

在这15款药物里,有5款用于癌症的治疗,占三分之一。其中由TC BioPharm带来的细胞疗法TCB002是唯一一款用于血液癌症治疗的药物。这是一种“同种异体”的“即用型”细胞疗法,为经扩增的CD3阳性的gamma delta T细胞。它已进入临床试验,治疗急性髓系白血病。

剩下的4款癌症疗法治疗的都是实体瘤,其中阿斯利康的PD-L1抑制剂Imfinzi(durvalumab)和CTLA-4抑制剂tremelimumab所获的孤儿药资格均针对肝细胞癌。思路迪的皮下PD-L1抗体envafolimab所获孤儿药资格针对的是胆道癌。台湾浩鼎公司的OBI-999则是针对Globo-H抗原的抗体偶联药物,孤儿药资格针对的是胃癌。

基因疗法

我们也在其中看到了一些基因疗法,譬如Esteve Pharmaceuticals的一款疗法旨在利用AAV9基因载体,将正常的GALNS基因引入患者体内,治疗IVA型黏多糖贮积症;Baxalta的另一款疗法则是将编码FIX Padua的基因用AAV8载体送入患者体内,治疗B型血友病。

Aruvant Sciences是一种使用慢病毒载体的疗法。它将编码γ-globin的基因引入到患者自身的CD34阳性细胞,治疗镰状细胞贫血症。另一款类似的疗法来自Orchard Therapeutics,它使用的同样是CD34阳性细胞。不同的是,它转入的是gp91phox基因,治疗X染色体连锁的慢性肉芽肿病。

其他罕见病

在癌症和能够用基因疗法治疗的罕见病外,其他罕见病也有着潜在的新药进展。Woolsey Pharmaceuticals的fasudil是一种ROCK抑制剂,有望治疗肌萎缩性侧索硬化;OncoArendi Therapeutics的OATD-01是一种创新的CHIT-1抑制剂,有望用于结节病的治疗;新基的Reblozyl(luspatercept)则是一种红细胞成熟剂,孤儿药资格所针对的疾病是骨髓纤维化。

在这些获得孤儿药资格的药物中,也不乏一些抗感染的药物。其中,丹诺医药的TNP 2092所斩获的资格针对的是人工关节感染。先前,它也曾获得FDA合格抗感染产品资格认定。F2G公司的olorofim则斩获了两项孤儿药资格,分别针对节荚孢霉(Lomentospora)/赛多孢子菌(Scedosporium)感染,以及侵袭性曲霉病(invasive aspergillosis)。

原标题:孤儿药周报 | 一周15款孤儿药!思路迪、丹诺医药、台湾浩鼎多款疗法入围

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