让患者参与到药品监管中:EMA与FDA的有益经验

来源:药明康德  2019-10-16 A- A+

欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品管理局(FDA)一起致力于让患者参与到药品监管流程中,推进以患者为中心的药品开发。

来自于患者的声音,体现了患者或照护者的独特视角。这一独特的视角,为评估、审批药品所依据的医学和科学信息提供了有益补充。例如,患者的关注点,往往是他们认为特别重要的未竟医疗需求,这样的需求,可能与临床试验中评估的标准终点有所不同。欧洲药品管理局(European Medicines Agency,EMA)与美国食品药品管理局(FDA),都把在药品监管中考虑患者的声音看作是至关重要之事。

图片来源:FDA官网,EMA官网

EMA和FDA之间有长期交流合作的历史,2009年,双方就权限范围达成了一致,正式开展交流。除了在每个机构安排一名常设联络官外,还定期进行访问和研究学者交流,工作人员可以通过这些活动互动、参会,从相应部门了解更多情况。

为了进一步加强互动,FDA与EMA组织大约30个“集群”会议,涉及这两家监管机构共同关注的30个具体领域,包括肿瘤学,孤儿药和疫苗等。根据EMA和FDA之间相互伙伴关系交流的结果,在2016年建立了患者参与“集群”。相关交流旨在全面了解各自监管机构如何与患者互动,包括一些实际做法,例如怎样以及何时邀请患者协作,如何遴选,如何过滤潜在的利益冲突,提供哪些培训,如何支持,如何优化患者参与。

下文介绍两家监管机构从这些互动中获得的一些经验,并举例说明迄今为止,两家机构为改善患者参与度所做的努力所产生的影响。

相互借鉴、交流经验

在就患者参与议题开展的交流与其它互动中,EMA和FDA确定了几个目标相似,但各自方法有所不同的领域,每个机构都能够从合作方的经验中受益。这里介绍这两家机构的三方面经验。

EMA向FDA取经

第一个例子是公开听证。公开听证可以提高透明度,赋予公民权责,增进公众对科学和监管流程的了解,为整个流程增加价值。在利用公开会议和咨询委员会,就特定疾病以及法规、政策和安全问题征询外部专家与公众的独立意见和建议方面,FDA具有丰富的经验。2012年推出的欧盟药物警戒法规,授权EMA及其药物警戒和风险评估委员会(Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee,PRAC)开始举行公开听证会。EMA举行了两次公开听证会,在听证会上,患者有机会就正在审评的药品,陈述自己的体验。

第二个例子是FDA的患者代表计划(Patient Representative Program),该计划由特定的患者参与,这些患者提供建议意见,为FDA就医疗产品的决策提供信息。患者代表计划的独特之处在于,这些患者和照护者被任命为特别政府雇员,临时为FDA服务,FDA对参与该计划的患者开展培训,并付给这些“临时雇员”薪酬。EMA已经与300多个患者权益组织进行广泛互动,并为单个患者建立登记册,使得这些患者有机会自愿接受培训,参与到EMA相关工作中。

第三,FDA提供培训视频,例如通过FDA官网上的“FDA Basics”栏目。还使用实时聊天与网络研讨会共享信息,并发送针对特定患者群体量身定制的沟通交流通信。EMA也制作了介绍该机构及其工作基本方面的“EMA Basics”视频。此外,EMA每月制作一期新闻简报,其中包含有关人用药品的关键信息,旨在扩大涵盖范围,包括更多针对患者的话题。

图片来源:参考资料[1]

FDA向EMA取经

一个例子是患者直接参与到决策中。患者参与到EMA的整个药物监管流程,在EMA的6个人用药品科学委员会中,患者在其中的4个委员会拥有投票权;这4个相关委员会包括,孤儿药委员会(the Committee for Orphan Medicinal Products,COMP)、儿科用药委员会(the Paediatric Committee,PDCO)、先进治疗药物委员会(the Committee for Advanced Therapies,CAT),以及药物警戒和风险评估委员会(PRAC)。人用药品委员会(CHMP)及其科学咨询工作组(Scientific Advice Working Party),在与申请人进行的关于益处和风险的讨论以及关于药物开发的早期讨论环节,分别有系统地邀请患者参加。FDA的患者代表可以在FDA咨询委员会中任职,他们可以直接向咨询委员会提出建议意见,拥有投票权,或者可以在产品开发过程的早期阶段为审评部门担任顾问。此外,已经建立了针对罕见疾病患者的征询建议意见环节,以在早期研究和开发中进一步倾听患者的声音。

另一个例子是EMA患者和消费者工作组(the EMA Patients and Consumers Working Party,PCWP),这是一个信息交流论坛,是在采用与患者组织互动的架构后创建的。PCWP工作组每年召开3至4次会议,根据实际需要进行“个案”咨询。讨论议题包括优先药品计划(Priority Medicines,PRIME)、欧盟新法规的实施,以及筛选其它的安全性监视措施。适逢PCWP成立十周年之际,FDA宣布与临床试验转化计划(Clinical Trials Transformation Initiative,CTTI)合作,根据PCWP模型成立了一个新的工作组,这一工作组被称为患者参与协作组织(the Patient Engagement Collaborative,PEC)。PEC组织是由患者领导的患者组织与个人代表小组,PEC组织关注如何实现让患者更有意义地参与到医药产品开发以及FDA相关法规的讨论中。

图片来源:参考资料[7]

第三个例子是文件审查。在发布相关文件之前,由患者审阅面向公众的EMA文件,例如所有包装仿单(包装说明)、安全通讯和药品简介。这样的做法,确保了相关内容的可读性和适用性,增加了透明度。FDA评估了其“面向患者”(For Patients)的网页,该网页直接面向患者群体,使患者及其照护者可以直接从FDA找到足以信赖的信息。现在正借助PEC成员和其它患者组织的建议与意见,在对特定内容更新时,考虑患者权益。

图片来源:FDA官网

倾听患者声音

EMA的实际例子

在一次EMA组织的科学会议上,骨质疏松症患者强调,除了髋部运动之外,还应将腕部运动纳入终点指标的重要性。对于骨质疏松患者来讲,腕部运动非常重要,诸如日常生活中的穿衣、化妆、冲茶等“小事”,都离不开腕部运动,但医药公司和其他专家却忽略了。

在有关治疗软组织肉瘤的一个药品的讨论中,一位患者对相关医药公司选择将目标人群限制为预后较好的人群做法提出了挑战,这导致了有关纳入标准与可解释性试验数据的同质性的进一步讨论。这位患者还提供了对拟采用的治疗药物毒性的看法,陈述了患者可能如何看待,以及对试验入组率和脱落率的可能影响。

FDA的实际例子

在FDA举行的血友病基因疗法听证中,围绕安全监测性的讨论时,出席的多位患者和照护者,对在临床试验中优先考虑安全性始终抱有浓厚兴趣,表示愿意接受频繁的安全性监测随访,确保及早发现和迅速化解风险。对于每年一次的长期随访流程,包括诸如肝活检这样的介入性程序,大家并不把这样的流程视为负担。

在法布里病治疗药物听证会上,多位患者和照护者表示,酶替代疗法(enzymes replace therapy,ERT)可改善肾脏功能并有助于缓解疲劳。但是,法布里病患者和护理者在会议上提到的最常见症状,是胃肠道症状;还提到胃肠道症状没有明显改善,也是由于ERT所致。

图片来源:参考资料[8]

患者参与促进药品研发和监管

对于EMA和FDA来讲,毫无疑问,患者参与的重要性,通过促进更好地反映患者需求和最亟需的治疗药物开发,为药品监管带来了附加价值。

同样重要的,是需要意识到,作为公民,对自己所在地区药品监管机构的存在和确切作用,大家常常缺乏了解,也不清楚如何参与到药品监管中。监管机构的职责之一,是确保公众健康,改善监管机构作为可信赖和可靠的信息来源,也是提高公众认识的一部分。药品监管机构对所有患者的责任都是一致的:确保患者获得最安全、最有效的药品,在评估过程中尽可能考虑患者的需求和关注。考虑到药品监管的全球性特征,不同机构之间的合作和经验分享,共享信息和资源至关重要。EMA和FDA之间合作交流,有助于提高患者对监管流程的信任和理解。

参考资料

[1] Richard Klein. Patient Representative Program. Mar 9, 2015. Retrieved Oct 3, 2019 from https://www.pharmacy.umaryland.edu/media/SOP/wwwpharmacyumarylandedu/centers/cersievents/pfdd/Klein.pdf

[2] Maria Mavris, Andrea Furia Helms, Nathalie Bere. Engaging patients in medicines regulation: a tale of two agencies. Nature Reviews Drug Discovery, Sept 30, 2019. doi: 10.1038/d41573-019-00164-y

[3] FDA. FDA Basics. Retrieved Oct 3, 2019 from https://www.fda.gov/about-fda/transparency/fda-basics

[4] FDA. Fda Patient Representative Program. Retrieved Oct 3, 2019 from https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement/about-fda-patient-representative-program

[5] EMA. EMA Basics. Retrieved Oct 3, 2019 from https://www.youtube.com/watch?v=UbWp2AYi_xM&feature=player_detailpage&list=PL7K5dNgKnawbH-EkoRxEGZ3iFD0ZMweCZ

[6] FDA. FDA rare disease listening sessions. Retrieved Oct 3, 2019 from https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement/patient-listening-sessions

[7] EMA. Patients' and Consumers' Working Party. Retrieved Oct 3, 2019 from https://www.ema.europa.eu/en/committees/working-parties-other-groups/chmp/patients-consumers-working-party

[8] FDA. Patient Engagement Collaborative. Retrieved Oct 3, 2019 from https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement/patient-engagement-collaborative

[9] FDA. For Patients. Retrieved Oct 3, 2019 from https://www.fda.gov/patients

[10] EMA. Committees. Retrieved Oct 3, 2019 from https://www.ema.europa.eu/en/committees/how-committees-work

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