CDER主任Woodcock谈创新不足:“这不起作用,将来也不行”

来源:药明康德  2019-09-16 A- A+

Woodcock医生表示,实验室里的发现,与能够最终用于患者的药品之间存在脱节。

▲Janet Woodcock医生(图片来源:FDA官网)

“这样的做法不起作用,将来也不会起作用。”

日前,当FDA 药品审评与研究中心(CDER)主任Janet Woodcock医生在医学突破大会(Breakthroughs in Medicine Conference)的演讲中,面对出席的150余名从事药物发现研究的与会者,讲出这番话时,全场鸦雀无声。

“我不希望把大家都贬低,”她说。“科学很神奇,但只是有神奇还不够。”

Woodcock医生在讲话中呼吁,对科学家与监管机构、医生和彼此之间的关系进行重大改革。她表示,如果不进行广泛的改革,很多在实验室取得的成功,将无法最终到达最亟需的患者那里。“目标不仅仅是提升知识,也不仅仅是为了获得FDA的批准,而是提高公众的健康水平。"

“生活在大桥下边的人(编者按:美国有些无家可归的人会在大桥下面露营过夜),是否能够得到费用高达200万美元的CAR-T细胞疗法?”她问道,“如果不能得到药物,那么我们就失败了。”

Woodcock医生指出了实验室发现与患者最终能够真正用上的药品之间出现脱节的各种原因。她表示,目前的学术研究结构阻碍了协作:应该重新考虑基金评议程序、晋升标准,甚至是终身职位的概念。

此外,Woodcock认为,药品创制和商业化的过程,受到公司保密机制的阻碍。有价值的科学“不能共享”,只会使得药物临床试验碎片化,成本高昂。与此同时,在没有商业利益时,即便是重要的临床问题,往往也不会得到解决。

Woodcock医生表示,药品可及性高于一切。其它行业专注于降低产品价格,但医药行业并非如此。失败率居高不下,临床试验成本居高不下,使得药品远远超出了真正需要者的经济承受能力。

图片来源:Pixabay

Woodcock回忆,在上世纪90年代,如果有人提出了治愈丙型肝炎的方法,简直不可思议,当时大家都感到束手无策。但现在,已经不成其为问题,这就是大家所见证到的飞速进步。

药物开发方面的一些变化,以积极的方式颠覆了生态系统。例如,对于那些旨在征服罕见病的研究者,患者和倡导团体不仅仅是创新的拉拉队,还是寻找解决方案的积极参与者。但Woodcock医生认为,这种激情也造成了间接的负面影响。心血管疾病、药物成瘾、细菌耐药性这些影响更多公众的健康负担问题,对研究者的吸引力并不如意。

Woodcock医生鼓励研究者充分利用大数据,例如电子病历,用高效、通用的方案来研究这些疾病。她鼓励现场听众,将执业医生整合到研究中。“不能只是开发出突破性治疗药物,然后隔墙扔给执业医生了事,”她表示:“我们需要整个系统进化和改变,做好我们要做的事情:帮助每个患者感觉更好、更长寿。”

参考资料

[1] Emily Baumgaertner. ‘It’s not working': An FDA insider’s view of where medical innovation falls short. Sept 7, 2019. Retrieved Sept 9, 2019 from https://www.latimes.com/science/story/2019-09-07/fda-medical-innovation-falls-short

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