获FDA咨询委员会支持 首款食物过敏疗法有望上市

来源:药明康德  2019-09-16 A- A+

日前,Aimmune Therapeutics公司宣布,FDA召集的过敏产品咨询委员会(Allergic Products Advisory Committee, APAC)支持该公司开发的AR101(计划商品名Palforzia)用于治疗儿童和少年的花生过敏。Palforzia是一款旨在降低过敏反应出现频率和严重程度的口服候选免疫疗法。如果获得批准,该疗法将成为第一款获得FDA批准的食物过敏疗法。

花生过敏是最常见的食物过敏,在美国有超过160万儿童和少年受到它的影响。花生过敏可能伴随他们一生,而过敏反应可能非常严重,甚至危及生命。通常,对花生过敏的预防方法是避免接触花生制品,然而,因为花生的成分可能出现在意想不到的食物里,所以花生过敏患者一直有意外接触花生成分的风险。这种无法预测的风险就如“达摩克斯之剑”一样悬在他们头顶,影响他们的生活质量和家庭成员的日常生活。

▲食物过敏对患者的影响远大于环境过敏(图片来源:Aimmune公司官网)

Aimmune公司开发的Palforzia的原理是通过给花生过敏患者服用少量的花生蛋白,让患者的免疫系统逐渐对花生蛋白产生脱敏(desensitization),从而在真实世界中意外接触到花生成分时更不容易出现危及生命的过敏反应。Palforzia是一种从花生中提取的蛋白成分,包含了主要的致敏蛋白,而且成分固定。试验表明,通过逐渐增加Palforzia服用的剂量,患者体内的花生特异性IgE水平逐渐下降。

▲Palforzia作用机理(图片来源:参考资料[3])

Palforzia的生物制剂许可申请(BLA)是基于多项3期临床试验结果,超过1000名患者参加了这些临床试验。这些临床试验结果表明,接受Palforzia治疗的患者在临床试验结束时能够耐受的花生蛋白剂量显著超过安慰剂组,中位耐受蛋白剂量提高了100倍。这意味着接受Palforzia治疗的患者在意外接触到花生成分时,产生过敏反应的几率和严重性都将显著低于拒绝接触花生的患者。

▲接受Palforzia或安慰剂治疗的患者的中位最大耐受剂量变化(图片来源:参考资料[3])

然而,因为这一疗法等于给花生过敏患者服用导致他们过敏的过敏原,因而在治疗过程中,患者出现过敏反应的几率显著增加。为此,Aimmune公司在BLA中也提供了一系列安全措施,包括患者在初次接受治疗,以及以后每次治疗剂量增加时,需要在能够治疗全身性过敏反应的医疗机构接受治疗。患者需要出示拥有注射肾上腺素(用于紧急治疗严重过敏反应)的处方才能开始Palforzia的治疗等等。

FDA召集的过敏产品咨询委员会在经过激烈的讨论之后,以7:2的投票结果支持Palforzia的有效性,以8:1的投票结果支持Palforzia的安全性。FDA预计将在2020年初对Palforzia的BLA作出回复。

“我们很高兴过敏产品咨询委员会投票支持Palforzia。今天对那些日常生活受到花生过敏严重影响的儿童、少年和他们的家庭来说是重要的一天。我们期待与FDA继续合作,推动Palforzia的潜在批准。”Aimmune公司总裁兼首席执行官Jayson Dallas博士说。

参考资料:

[1] FDA Allergenic Products Advisory Committee Votes to Support the Use of Aimmune’s PALFORZIA™ (AR101) for Peanut Allergy. Retrieved September 14, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190913005515/en

[2] It's not perfect, but it's a good start: FDA panelists largely endorse Aimmune's peanut allergy therapy. Retrieved September 14, 2019, from https://endpts.com/its-not-perfect-but-its-a-good-start-fda-panelists-largely-endorse-aimmunes-peanut-allergy-therapy/

[3] Aimmune Corporate Presentation. Retrieved September 14, 2019, from http://ir.aimmune.com/static-files/16a9e7aa-6b56-4741-a412-8740be973887

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