新药获FDA优先审评资格 诺华血液病重磅疗法有望明年上市

来源:药明康德  2019-07-17 A- A+

今日,诺华(Novartis)宣布,FDA接受了其在研新药crizanlizumab(SEG101)的上市申请,并授予了其优先审评资格。Crizanlizumab是一款人源化抗P选择素单克隆抗体,用于预防镰状细胞贫血症(SCD)患者的血管阻塞危机(vaso-occlusive crisis,VOC)。该申请有望在6个月之内得到批复。这款新药是诺华认为可能成为重磅药物的新药之一。

作为一种遗传性血液疾病,SCD的病因是由于编码血红蛋白(Hb)β亚基的基因发生突变。在脱氧状态下,异常状态的Hb常发生聚合,促使血红细胞(RBC)不仅形态变形呈镰刀状,其细胞结构也变得僵硬。镰刀状的RBC会阻塞毛细血管和小血管,不仅会导致器官的缺血性损伤,还会引发疼痛。疼痛往往突然开始,可影响身体任何部位,并可持续数小时乃至数天。VOC是SCD患者最常见的急诊和住院原因之一,造成SCD患者生活质量的下降和死亡风险的增加。到目前为止,针对VOC的疗法非常有限。因此,SCD患者们急需一款有效疗法来帮助他们预防VOC带来的折磨。

造成VOC的主要因素之一是P选择素。P选择素是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子,有助于细胞间的相互作用(包括内皮细胞,血小板,RBC,镰状RBC,和白细胞),从而造成多细胞粘连和聚集,进而阻塞血管。通过结合P选择素,crizanlizumab可预防VOC的发生。此前,crizanlizumab曾获得FDA颁发的突破性疗法认定。

Crizanlizumab的上市申请是基于2期临床试验SUSTAIN的积极结果。试验结果显示,与安慰剂组对比,crizanlizumab不仅将患者每年需要接受医疗就诊的VOC事件的中位发生率降低了45.3%(1.63比2.98,P=0.010)(与SCD患者的基因型和是否服用羟基脲无关);还显著提高了在治疗过程中未发生任何VOC的患者比例(35.8%比16.9%,P=0.010);以及显著延缓了第一起VOC事件的发生(4.07个月比1.38个月,P<0.001)。

诺华全球药物开发负责人兼首席医学官John Tsai博士说:“本次优先审评资格的授予反映了crizanlizumab为SCD患者预防VOC疼痛危机的深远潜力。诺华期待着其获批后,能改善SCD患者的日常生活。”

参考资料:

[1]. FDA accepts file and accelerates review of Novartis sickle cell disease medicine crizanlizumab (SEG101). Retrieved July, 15, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-accepts-file-and-accelerates-review-novartis-sickle-cell-disease-medicine-crizanlizumab-seg101

原标题:速递 | 获FDA优先审评资格,诺华血液病重磅疗法有望明年上市

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