白血病续命新药大盘点 80%国内未上市

 2018-07-10 A- A+

电影《我不是药神》上映不到一周,票房已突破10亿大关;豆瓣评分达9.0。影片反应了白血病群体的现实困境,也第一次让全社会的目光共同聚焦在了他们身上。
先来看看,白血病怎么分型?
“白血病”一词,源自希腊语单词的“白色”和“血液”,但并不是说,患者的血变成了白色。这是一种白细胞数量异常升高的疾病。过多的白细胞会排挤其他血细胞成分,如红细胞和血小板。而这些升高的白细胞都是不成熟的,无法正常工作。随着数量累积,它们还会干扰重要器官的功能,包括造血功能,最终导致体内没有足够的红细胞来供应氧气,没有足够的血小板来维持凝血功能,或没有足够的健康白细胞来对抗感染,使白血病患者出现贫血、瘀斑、出血及感染等风险。
根据发病缓急,白血病可分急性和慢性两种。急性白血病细胞在它们还未成熟前就开始增殖。而慢性白血病进展比较缓慢,白血病细胞发育接近成熟。根据白细胞类型,白血病可进一步分类,最常见的有髓细胞和淋巴细胞。在显微镜下,这两种类型的白细胞很容易被区分出来,因为髓细胞中往往含有微小颗粒,而淋巴细胞中通常没有。
儿童和成人,发病类型大不同
片中的白血病患者有老有小,现实生活中的患者同样跨越了所有年龄段。不过,白血病的发病在不同的年龄组,类型有差异。
小儿白血病的发病率约占急性白血病总数的35%,以2~5岁多见。其中急性淋巴细胞白血病(ALL)占70%~85%,急性髓细胞白血病(AML)约占15%~30%。
成人白血病以急性髓细胞白血病(AML)居多,40岁以上青壮年是发病高峰。慢性淋巴细胞白血病是典型的老年病,一般发病年龄在50岁以上。
人为什么会得白血病?
白血病的发病原因尚不明确。但以下几个风险因素,已被证实与白血病的发生相关:
1、染色体异常:例如被称为“费城染色体”的异常染色体,这是一种获得性异常,就像片中说的那样,它不会遗传给下一代;
2、遗传性疾病:如唐氏综合征、布卢姆综合征、范可尼贫血等;
3、免疫缺陷疾病:如Wiskott-Aldrich综合征、共济失调毛细血管扩张症等;
4、环境因素:例如吸烟、辐射暴露、各种化学物质、非电离辐射等;
5、癌症治疗:通过化疗和放疗手段治疗癌症时也可能会出现罕见的白血病并发症;
6、电离辐射:核爆炸暴露、铀和铀粉尘暴露以及氡元素等造成的电离辐射也与白血病发生有关;
7、家族史:例如同卵双胞胎中一个罹患急性淋巴细胞白血病(ALL),那么另外一个也有20%的几率会在同一年罹患该病。一年后,其风险将降至与异卵双胞胎一样,但是其患病风险依旧比一般人高5倍。
除了“格列宁”,还有哪些续命药?
从“神药”伊马替尼到热门的Car-T细胞疗法,靶向治疗药物、细胞免疫疗法不断推陈出新。血液肿瘤是美国近年来治愈率提升最明显的肿瘤之一,部分类型白血病的治愈率甚至高达90%以上。然而,汉鼎好医友盘点了近20年美国获批的白血病新药发现,其中80%未在国内上市。

以下为近20年美国FDA批准的白血病靶向药物及免疫疗法:

其中,特别值得一提的是Kymriah。它是全球首个获批的CAR-T疗法,用于治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。作为一款新型的细胞免疫疗法,它通过对自体免疫T细胞进行基因改造,结合了个性化医疗、基因治疗以及细胞治疗的技术链,需要经过采集、分离、修饰、扩增、回输等几个流程。不同于传统癌症治疗方法,CAR-T疗法属于一次性疗法,但它的抗癌效果可以持续甚至随着时间的推移而增加。
Kymriah的获批是人类对抗肿瘤的一大胜利,为年轻的急性淋巴细胞白血病患者带来了治愈希望。
参考内容:http://www.webmd.com/cancer/lymphoma/understanding-leukemia-basics
急性髓系白血病检查 https://www.haoeyou.com/jixingsuixibaixuebing/

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