埃米莉:全球第一位被CAR-T“治愈”的白血病儿童

 2017-01-11 A- A+

埃米莉·怀特海德(Emily Whitehead)可能是全世界上最有名的癌症患者,连奥巴马都专门接见过。这一切,都因为她是第一位接受了“CAR-T细胞免疫疗法”的儿童,并且成功地“治愈”了自身的白血病。

至今,4年的时间已然过去,埃米莉全身仍然没有发现任何癌细胞,仍然健康快乐地生活着。这一切的成功鼓舞着每一个医学工作者,也为每一位白血病患者带来了一道曙光。这一切是如何发生的?让我们来回顾一下埃米莉“抗击白血病”的过程。

2010年5月28日,埃米莉在美国赫胥医学中心被诊断为“急性淋巴母细胞性白血病”。当时,赫胥医学中心的医生建议对埃米莉进行长达26个月的化疗,并预测埃米莉将有85%-90%的可能性被治愈。

2011年10月6日,埃米莉发现自己的白血病开始复发,情况不再乐观。赫胥医学中心的医生告知埃米莉治愈率从85%下降到30%。

2012年1月,埃米莉开始接受高强度的化疗方式进行治疗,并预计在2012年2月可接受骨髓移植手术。但是,在2012年2月4日(骨髓移植手术前2周),埃米莉出现了白血病的第二次复发。这时候,赫胥医学中心的医生连续进行了2个月的更高强度化疗,却没有使埃米莉的白血病情况出现好转。

2012年4月,埃米莉参与了由费城儿童医院所进行的CAR-T免疫疗法的I期临床试验。埃米莉成为了全球第一名接受CAR-T技术治疗白血病的儿童患者。埃米莉接受CAR-T免疫疗法后,身体变得非常虚弱,靠着呼吸机在儿童重症监护病房观察了几个星期。

2012年5月,埃米莉发现白血病的情况出现了好转,CAR-T免疫细胞疗法起了至关重要的作用。

2012年6月1日(儿童节),埃米莉终于战胜了白血病,并正式出院。

介绍埃米莉和癌症抗争的点点滴滴的专门网站:http://emilywhitehead.com/。

通过CAR-T免疫细胞疗法,埃米莉从临死的边缘被救回,疾病完全被“治愈”,至今未再复发,这无疑是一个医学奇迹。接下来,大致给大家介绍一下“CAR-T免疫细胞疗法”,还有它潜在的一些风险,让我们更加全面地认识“CAR-T免疫细胞疗法”。

CAR-T技术简介

CAR-T疗法全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),是应用嵌合抗原受体基因修饰的T细胞来抵抗肿瘤的疗法。嵌合抗原受体可以特异性识别肿瘤相关抗原靶点,结合后将激活T细胞活化相关信号通路,介导T细胞激活和增殖,从而有效杀伤肿瘤细胞。

目前,CAR-T治疗仍处于临床试验阶段。全球在clinicaltrials.gov上注册的CAR-T临床项目已达200项以上,治疗领域主要为恶性血液类疾病,也有胰腺癌、肝癌、肺癌、乳腺癌、结直肠癌等实体瘤。

现阶段,泰华细胞正在开展CAR-T治疗包括恶性血液疾病和实体瘤方面疾病的多项临床试验。

CAR-T治疗流程,简单来说是五步:

1.抽取患者外周血,分离T细胞;

2.利用基因工程载体将能够识别肿瘤相关抗原的CAR基因导入T细胞,并使其表达相应嵌合抗原受体;

3.通过体外培养大量扩增CAR-T细胞;

4.将扩增后达到治疗所需数量的CAR-T细胞回输患者体内;

5.回输后密切关注患者反应,及时给予相应辅助治疗措施。

当然这是非常简单化的说法,事实上每一步都有很多的技术问题,门槛非常高,这也是为什么掌握了这些技术的公司如此受大家追捧。

CAR-T也不是完美的,病人接受CAR-T疗法有一个巨大的临床风险:细胞因子风暴,也叫细胞因子释放综合征。产生的原因是T细胞在杀死其它细胞,比如细菌病毒的时候会释放很多蛋白,叫细胞因子,它们的作用是激活更多的免疫细胞来一起对抗这些病原体,这种正反馈机制保证了对病原体的快速清除。这在临床上就是炎症反应,平时我们扁桃体发炎啥就和这个有关。由于CAR-T杀癌细胞实在是太快太有效了,于是在瞬间在局部产生超大量的细胞因子,引起惊人的免疫反应,这就是细胞因子风暴。临床表现就是病人超高烧不退,如果不控制好,很有可能就救不过来了。这就是为什么说CAR-T的最后一步是严密监护病人,这其实非常关键。

由于没有准备,早期接受CAR-T的几个病人都曾经高烧到昏迷不醒很久。幸好后来使用抗发炎药物都控制住了。当然现在临床上经验已经丰富了很多,对细胞因子风暴有了提前准备,它带来的风险也都完全可以控制住了。透过CAR-T疗法,我们看到了治愈癌症的希望。

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