专家意见:保障FDA加速批准项目的成功 这一因素至关重要

来源:药明康德  2022-01-21 A- A+

加速批准项目是FDA将创新疗法尽快带给患者的一项监管措施,它让创新疗法基于替代终点获得批准上市。近日,多位监管和业界专家在CERSI的监管科学创新峰会(Innovations in Regulatory Science Summit)上表示,尽快完成验证性研究(confirmatory study)对于加速批准项目的成功至关重要。

美国FDA下一任局长候选人Robert Califf博士认为,加速批准有其可取之处,然而它最大的潜在问题是“不能迅速地产生验证性证据,不能真正给予患者和临床医生所需的信息,以决定哪种治疗最有效。”他认为,可能需要通过立法框架来激励验证性证据的产生。

FDA肿瘤卓越中心的肿瘤内科主任Julie Beaver博士表示,总体来说加速批准在将癌症疗法加快带给患者方面表现出众。目前有超过160个肿瘤学加速批准,其中大约一半的批准在中位时间为3年的时间里临床益处得到确认。剩余益处尚未获得确认的适应症大多源于最近的加速批准,不到10%的加速批准后来被收回。

FDA鼓励药物开发商在获得加速批准的时候就启动验证性临床试验,甚至完成临床试验的患者注册。达成早期协议,制定一个生成验证性证据的计划将会影响FDA的风险-获益决策并且支持加速批准的决定,Beaver博士补充道。

BIO总裁和首席执行官Michelle McMurry-Heath博士表示,药物开发商也渴望获得验证性数据。“它们希望能够对它们的创新进一步迭代。它们想要向临床医生证明,这款药物或产品能够给患者带来显著改善。”

她同时表示,构建一个迅速收集这类数据的基础结构需要FDA、私人付费方、产业界等多方协作,找到一种务实的方式,能够更快、更低成本地收集到验证性数据,同时降低给患者带来的负担。

参考资料:

[1] Califf on accelerated approvals: Companies need to do more work before FDA says OK. Retrieved January 20, 2022, from https://endpts.com/califf-on-accelerated-approvals-companies-need-to-do-more-work-before-fda-says-ok/

[2] Califf, experts eye legislative fix for accelerated approval program. Retrieved January 20, 2022, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/1/califf-experts-eye-legislative-fix-for-accelerated

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