全国首家!这个新开门诊有望解决困扰患者数十年的难题

来源: 健康界  2021-12-06 A- A+

文|周春雪

「参加新药临床试验是不是在做小白鼠?」这是横亘在许多患者心中的疑问。

「试药人7天8000元」「90后试药人:入行5年买车买房」这些经常充斥在网络中的广告语,让临床试验的可信度大大降低,使得部分真正想参加试验的患者产生了疑虑。

「我是在主治医生的推荐下,参加这个临床试验的。」2019年12月,19岁的闫炎在血管外科医生的建议下,签下了自愿参加临床试验的知情同意书。

那时的他,受困于下肢缺血引发的足部溃疡,溃疡带来的痛感以及巨大的心理压力使他夜不能寐。家里的医院建议截肢,他和父母辗转了多家医院,终于看到了希望。试验药物几次注射下来,他已经完全摆脱了外力的支撑,溃疡创面也逐步愈合。

谈及试验药物是否带来了副作用,他表示「如果说有什么副作用,可能是注射药物之后,痘痘变多了,不过与溃疡的痛感相比,副作用就可以忽略了。」

如今,新药临床试验可以作为患者的另一种选择,对疾病进行探索性治疗。也已有医院开设新药临床试验门诊,为患者提供专业的咨询平台,让新药临床试验成为更多患者的选择之一。

新药临床试验的前世今生

根据试验目的不同,药物临床试验可分为Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期。

Ⅰ期临床试验是新药临床试验的起始阶段,以健康志愿者为主要受试对象,进行的初步临床药理学及人体安全性评价试验。而Ⅱ期、Ⅲ期临床试验是治疗阶段,受试者皆为患病人群,其目的是评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性。Ⅳ期临床试验则是新药上市后研究阶段。

实际上,有关药物临床试验的记录最早可追溯至1747年。

当时,英国随船军医詹姆斯.林德为寻找治疗坏血病的有效方法,将患者分为6组,每组2人,分别给予苹果汁、硫酸酏剂、醋、海水、桔子柠檬和肉豆蔻治疗。结果,服用桔子与柠檬的2位病人很快痊愈,而其他病人无好转,表明柑桔类水果可治疗坏血病。林德的这项研究开创了临床试验的先河。

历经数百年探索和实践,临床试验已成为循证医学的重要支撑。

发展至今,临床试验已形成规范化体系。在国家药品监督管理局(NMPA)颁布的《药物临床试验质量管理规范》中明确定义,临床试验是指通过人体志愿者(也称为受试者)进行的生物学科学研究。其目的是确定一种新药或一项治疗方法的疗效与安全性以及存在的副作用。

近年来,NMPA先后出台多项鼓励创新的政策,促进了临床试验的发展。

2018年7月,《关于调整药物临床试验审评审批程序公告》发布,为鼓励创新,加快新药创制,满足公众用药需求,落实申请人研发主体责任提供了依据。

2019年底,新修订的《药品管理法》对药物临床试验备案制度及试验药物的安全性作出明确规定。

2020年新修订的《药物临床试验质量管理规范》,也对药物临床试验各方职责要求进行明确,强化受试者权益保护。

患者最关注的临床试验安全性问题,也有相关政策予以保障。

据悉,临床试验必须通过伦理委员会的严格审查,依据《药物临床试验质量管理规范》,伦理委员会由医学专业人员、法律专家及非医务人员共同组成,对研究者及申办者的资质、工作经验以及试验方案的科学性进行审核及监督。也就是说,临床试验受伦理委员会监督,是在以患者为中心、保障受试者安全的基础上开展。

国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)于2021年7月发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》也指出,在临床试验设计时,要始终把受试者安全放在首位。并强调以临床需求为导向,实现患者最大化获益。

让患者多了一个选择

根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球最新癌症负担数据,2020年我国新发癌症病例457万例,癌症死亡病例300万例。

对于癌症患者而言,能够通过现有治疗手段延续生命,提高五年生存率绝对是一种期待。而当现有治疗方法无效时,对于患者而言将是致命打击。

新药临床试验则为这类患者提供新的选择。

「新药临床试验是一种探索性治疗。患者试用现有的标准治疗方案后没有效果,可以进行探索性、试验性疗法。」北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰对健康界表示。

在湖北省肿瘤医院官网上对新药临床试验门诊开诊的介绍里,医院药物临床试验机构负责人、副院长吴新红阐述道,「参加新药临床试验无疑是新的希望,同时,大多临床试验免费提供药物和治疗,能极大减轻患者的经济负担。」

近年来,各种天价药的出现也不断刷新着大众的认知,2020年,治疗脊髓性肌萎缩症的的「天价药」诺西那生钠注射液,70万一支的单价引发群众热议;今年6月份,首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品,阿基仑赛注射液上市后的价格达到了120万一针。而「天价药」的成功上市也离不开临床试验的助力,入组「天价药」临床试验极大地减轻了受试者的经济压力。

参加临床试验不仅可以使用新型药物,还会免费进行项目相关的各项检查,部分临床试验也会向受试者提供交通费、营养费等补助。临床试验的出现,向患病人群传递了一种新的选择。

一位曾接受罗沙司他治疗肾性贫血Ⅳ期临床研究的受试者告诉健康界,「在过去,我也对临床试验非常抵触,认为参加临床试验就是一件不靠谱的事,在医生的建议下,我参加了这个临床试验项目。」

该受试者表示,参与项目期间,每一次访视都有统筹项目的协调员提前告知,以往难预约的各项检查也被提前安排好了。更为重要的,是医生会十分关注患者的身体状况,耐心解答患者的疑问与困惑。并依据检查结果,对患者用药进行相应地调整。

「十分庆幸,我的血红蛋白明显提高,贫血显著改善,也省去了注射促红素和静脉补铁的费用。」该受试者表示。

临床试验「加速」发展

2016年以来,国家药品监督管理局加快具有临床价值和临床急需药品的研发上市,也催生了新药临床试验的繁荣。

全球医药智库信息平台Informa Pharma Intelligence推出的《中国临床试验格局》白皮书指出,2016年至2020年,是我国临床试验市场蓬勃发展的「五年黄金期」。我国临床试验的启动数量由2016年的1785项增至2020年的3641项,年均增长率约为20%,增速较快。

临床试验市场的蓬勃发展也离不开CRO的重磅加速。CRO全称Clinical Research Organization,也就是新药外包研究组织 。CRO是独立于药企与医院之外的第三方机构,也被称为新药研发上市的「加速器」。

临床试验标准化、加快创新药审批、加入ICH与国际主流市场接轨等政策的落地,制药行业迎来了一个新的高度。与此同时,严格的药品审批数据核查要求造成行业震动,药企纷纷寻求专业化的CRO团队,为新药上市审批「保驾护航」。

「开展临床试验的难点之一在于患者招募,在试验方案的规定下,符合入组标准的受试者并不多,更有甚者,患者明确参加临床试验的意向,却被入选排除标准的限制挡在了门外。」来自知名CRO企业的临床监查员对健康界表示。

在他看来,当前环境下,临床试验的普及度并不高,参与试验的受试者大多是项目的研究者(负责临床试验项目的医生)推荐的,而研究者也只能推荐自己诊治的患者,这也表明,即使是同一科室的患者,由于消息的闭塞,并不能及时了解到与之相关的临床试验。

业内人士表示,「很多患者或是迫于经济压力、或是因为现有治疗方案效果不佳,想要参加临床试验却苦于没有咨询的渠道。」这道难题像一堵墙——患者寻不到临床试验,临床试验也招募不到受试者——堵住了信息的传递。如何架起沟通的桥梁成为待解决的问题。

首个临床试验门诊

以往,开展临床试验的医院都设有药物临床试验机构,但很多患者并不了解,临床医生也只能对科室内的患者进行新药临床试验推广。部分申办方(临床试验的发起组织)选择在医院内部张贴招募广告,又或者将招募信息置于医院的官网上。

承担临床试验的医院也会推出智能小程序,引导患者根据疾病类型、病种描述等自行查找项目。

这些沟通桥梁的搭建,虽有效但影响范围有限。对此,国内有医院大胆探索尝试,开设临床试验的相关门诊,面对面给患者做咨询,将信息直观的传递出去。

湖北省肿瘤医院于9月6日开设的「新药临床试验门诊」,为癌症患者提供了获取新药临床试验信息的新途径。

据悉,新药临床试验门诊由具有临床试验研究经历的专职医师坐诊,结合患者病情和既往治疗史,依据不同临床项目的研究方案为患者提供详尽的信息,并推荐适宜的临床试验。同时解答患者入组后产生的各类问题,指导患者规范、顺利地完成临床试验。

在湖北省肿瘤医院官网上对新药临床试验门诊的介绍里,吴新红表示,「医院开设新药临床试验门诊,就是希望建立专业的咨询平台,为更多癌症患者提供获取最新临床试验信息的途径,以有效提高治疗效果。」

曾小峰也指出,「开设临床试验门诊非常有必要,科技要发展,人类要健康,要通过更多的临床研究发现更好的药物。」同时,他也表明,「开展临床试验门诊也存在一定的阻碍,综合性医院所设学科种类繁多,学科之间存在专业的壁垒,临床试验门诊无法解决所有的问题。」

同时,临床试验门诊对于坐诊医生的从业经验、学术水平以及新药信息的掌握程度也都作出一定要求。

这些是新药临床试验门诊在接下来的发展中需要思考并解决的问题。

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。
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