靶向RNA修饰酶 1700万美元前期付款助力开发小分子抗癌疗法

来源:药明康德  2021-10-15 A- A+

2021年10月14日,Exelixis和STORM Therapeutics宣布达成一项研发合作协议,将联合开发改变RNA功能的小分子抗癌创新疗法。STORM公司专有的技术平台旨在开发调节RNA修饰的创新小分子药物。本次合作将首先专注于推进其主打候选药物ADAR1抑制剂的早期工作,并探索一个额外的未公开靶标。

对于RNA药物而言,它面临的主要挑战包括:靶向正确的组织、药代动力学、及稳定性。改变RNA功能的小分子有望成为突破口,避开上述挑战。STORM公司采取的策略是通过小分子来影响RNA的修饰。所有RNA,不管是编码RNA还是非编码RNA,在转录后都会接受修饰。这些修饰不仅数量非常多(>100)、由特定修饰酶进行,而且会影响RNA的结构和功能(如稳定性、翻译、和剪接)。因此调节RNA修饰酶功能的药物,有可能成为一种新的治疗模式。

肿瘤细胞会大量生产一种叫做ADAR1的腺苷脱氨酶,通过编辑双链RNA(dsRNA)分子,降低dsRNA激活免疫系统的能力。如果敲除或抑制ADAR1,能在肿瘤细胞中激活先天免疫反应,从而引发肿瘤细胞死亡。值得一提的是,癌症基因组图谱(The Cancer Genome Atlas)中高达30%的肿瘤细胞,可能依赖ADAR1抑制自身的先天免疫反应。这意味着ADAR1靶向疗法作为单药疗法可能在多种实体瘤中具有潜力。此外,抑制ADAR1还可能增加肿瘤对免疫检查点抑制剂的敏感性,并克服对此类疗法的耐药机制。

根据协议条款,Exelixis将向STORM支付1700万美元的前期付款,获得两个针对RNA修饰酶(包括ADAR1)的发现项目的许可,并为STORM的发现研究活动提供资金。Exelixis将全权负责合作产生任何分子的全球开发、制造和商业化活动。此外,STORM将有资格获得未来药物的开发、监管和商业化里程碑付款,以及化合物年度净销售额的分级特许权使用费。

参考资料:

[1] Exelixis and STORM Therapeutics Enter into Exclusive Collaboration and License Agreement to Discover and Develop Inhibitors of Novel RNA Modifying Enzymes. Retrieved October 14, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211014005548/en/

(原文有删减)

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。

关注【药明康微信公众号

收藏
扫描二维码,关注新浪医药(sinayiyao)公众号
360°纵览医药全局,365天放送新闻时事,医药资讯轻松一览,
精彩不容错过。
文章评论
药明康德官方微信公众号,全球领先的制药、生物技术以及医疗器械研发开放式能力和技术平台,帮助任何人、任何公司更快更好的研发新医药产品,探索无限可能!
+订阅
印象笔记
有道云笔记
微信
二维码
意见反馈