儿童SCD口服片剂:每日一次 显著改善血红蛋白水平

 2021-09-10 A- A+

近日,FDA接受了Voxelotor(Oxbryta)的一份补充新药申请(sNDA)和一份新药申请(NDA),用于治疗4-11岁的镰状细胞病(SCD)儿童患者。同时,FDA授予其优先审查资格,预计今年12月25日做出审批回复。
这一NDA旨在寻求批准Voxelotor一种新的、适用于不同年龄儿童患者的分散片剂型。

此前,该药曾获FDA批准,用于治疗12岁及以上的SCD患者,成为首个直接抑制镰状血红蛋白聚合的疗法。

01/ 儿童遗传血液病,危害不容小觑
镰状细胞病(SCD)是常见的致命性、遗传血液疾病,由血红蛋白基因(HBB)基因突变引起。该病约影响全球数百万人,其中30多万为新生患儿。
血红蛋白是红细胞中的一种蛋白质,可向全身组织和器官输送氧气。而血红蛋白基因发生突变,导致红细胞呈新月形或镰刀形。
镰状细胞粘附在血管壁上,会减慢血液流动;而且细胞容易破裂,存活时间短,患者全身的血液和氧气不足,不仅会出现溶血性贫血,还容易导致危及生命的并发症,包括中风和不可逆的器官损伤。
早期儿童患者可能会出现贫血、反复感染和周期性疼痛等症状和体征,若不及时治疗,很可能致使患儿器官衰竭或者早期死亡,亟需更好的疗法。
02/ 口服片剂:Voxelotor
Voxelotor是一种每日一次的口服疗法,能够抑制血红蛋白聚合,这是SCD红细胞镰状化的根本原因。
Voxelotor通过增加血红蛋白对氧气的亲和力起作用,旨在帮助解决溶血性贫血和改善全身氧气输送,进而改变SCD的病程。
这一NDA寻求批准300mg Voxelotor分散片剂型,包括葡萄口味,不仅便于吞咽,还方便4-11岁儿童患者按体重进行给药。
2019年11月,Voxelotor获得美国食品和药物管理局(FDA)的加速批准,用于治疗成人和12岁及以上儿童的SCD。
此外,Voxelotor还被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药物(PRIME)资格。
03/ 显著改善血红蛋白水平,新剂型药疗效可期!
这一sNDA和NDA是基于开放标签的2a期HOPE-KIDS1研究的数据,入组了45名年龄在4至11岁的SCD儿童患者。
在欧洲血液学协会(EHA)2021年虚拟大会上公布的结果表明:
基于体重进行Voxelotor分散片治疗后,SCD儿童患者的血红蛋白产生了快速而持续的改善,同时溶血(或红细胞破坏)减少。
目前,该药还在HOPE-KIDS2试验中进行研究,这是一项批准后验证性研究,使用经颅多普勒(TCD)血流速度来评估Voxelotor降低2-15岁儿童中风风险的能力。
此前,一项3期、随机、双盲、安慰剂对照的HOPE研究的72周数据公布,结果积极。该研究入组了274例12-65岁的SCD患者。
结果显示:
在72周内,接受Voxelotor治疗的患者的血红蛋白水平得到了快速而持久的显著改善;治疗组约90%的患者血红蛋白水平较基线改善>1g/dL,而安慰剂组仅为25%。
在血管闭塞危象(VOC)、溶血减少方面,与安慰剂相比,治疗组患者均有显著改善。
镰状细胞病早期可能会造成儿童患者不可逆转的多器官损伤,而目前,12岁以下的儿童患者的治疗选择较少,存在未被满足的医疗需求。
而Voxelotor能够为这类患者提供一种长期而有效的改善,期待该药能早日获批新适应症,全面覆盖4岁及以上的儿童和成年镰状细胞病患者。
参考资料:
https://ir.gbt.com/news-releases/news-release-details/us-fda-accepts-priority-review-supplemental-new-drug-application

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