阿尔茨海默病新疗法获批上市 老年痴呆有望再迎两款新药

 2021-07-02 A- A+

上周,备受争议的创新单克隆抗体疗法Aducanumab获FDA加速批准上市,成为近18年来首个获批治疗阿尔茨海默病(老年痴呆)的新疗法。
这一批准同时也开辟了阿尔茨海默病治疗和研究的新时代,激励更多创新药物的开发。
近日,治疗老年痴呆,FDA又有大动作,分别授予创新抗体疗法Donanemab和Lecanemab(BAN2401)突破性疗法认定,用于治疗阿尔茨海默病(AD)。
▌影响全球数千万人的老年痴呆
阿尔茨海默病(AD)是一种进行性神经退行性疾病,是老年痴呆症最常见的形式,其特征是认知能力下降,慢慢破坏人的记忆和思考能力。
据估计,目前全球超5000万人患有老年痴呆,预计到2050年,这一数字将增加到近1.52亿。
而在中国,老年痴呆患病人数已破千万,居全球首位,随着人口老龄化的到来,这一数字预计2050年将达2800万。
全世界每年新确诊1000万例痴呆病例,意味着每3秒就有一个新病例,这大大增加了社会和家庭的负担。
目前,阿尔茨海默病的具体病因尚不完全清楚。大家比较公认的假设是:毒性β类淀粉蛋白斑块的异常沉积和tau蛋白质缠结的积累。
这也成为了药物研发的大方向,研究人员试图通过减少这些蛋白的沉积来延缓病情进展。然而,针对毒性β类淀粉蛋白斑块沉积的在研药物有几十种,但大都折戟。
目前为止,比较成功的有Aducanumab和Donanemab。就在上周,备受争议的创新疗法Aducanumab历经“坎坷”终于上市。其中,一些创新疗法的临床试验也取得积极结果。

▌靶向β样淀粉样蛋白抗体

Donanemab和Lecanemab同为在研的、靶向β样淀粉样蛋白的克隆抗体。
Donanemab主要是与β淀粉样蛋白的亚型N3pG相结合,而Lecanemab主要与β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体特异性结合,最终均是促进患者大脑中淀粉样蛋白沉积的清除。
▌临床试验数据积极,老年痴呆有望再迎新药!
Donanemab的认定是基于名为TRAILBLAZER-ALZ的2期临床试验中的阳性数据。
TRAILBLAZER-ALZ是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心的2期研究,入组了272名患者,评估Donanemab在早期老年痴呆患者中的安全性、耐受性和有效性。主要终点是阿尔茨海默病量表(iADRS)从基线到76周的变化。
发表《新英格兰医学杂志》在结果显示:
治疗76周后,接受Donanemab治疗的患者iADRS评分降低幅度比安慰剂组减少32%,达到了该试验的主要终点。
而且,根据PET成像显示,Donanemab治疗6个月后,40%的患者PET检测呈阴性,他们大脑中淀粉样蛋白沉积的水平几乎等同于健康人。治疗18个月后,68%的患者PET检测为阴性。
Lecanemab的这一认定是基于最近公布的2b期临床试验(Studr 201)的积极结果。研究入组了856例阿尔茨海默病以及伴有轻度认知障碍(MCI),并确定存在淀粉样病变的轻度痴呆患者。
该试验主要探讨了Lecanemab对减少脑部β样淀粉样蛋白以及临床衰退的影响。
预先指定的分析显示:在最高剂量下,多个临床和生物标志物终点的临床下降持续减少。
而开放标签扩展的数据证实:接受Lecanemab治疗的患者中,大脑中的β样淀粉样蛋白能迅速且随时间不断减少。
目前,Lecanemab的3期临床试验正在进行中,入组了在1,795名早期阿尔茨海默病患者,主要终点预计将于明年9月底完成。
而Donanemab的3期临床试验也已在进行中,今年还有望递交生物制剂许可申请。期待这两项试验能够带来好消息,为老年痴呆患者带来更多的治疗选择。
参考资料 :
https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-donanemab-receives-us-fdas-breakthrough-therapy

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。
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