协和麒麟突破性治疗XLH罕见病药物麟平在中国获批

来源: 新浪医药新闻  2021-01-17 A- A+

2021年1月15日,协和麒麟宣布其治疗X连锁低磷性佝偻病(XLH)的靶向药物麟平®(布罗索尤单抗)获国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。这是全球第一款,也是中国首个获批靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组全人源单克隆 IgG1 抗体,是XLH治疗领域的全新里程碑。此次麟平®(布罗索尤单抗)在中国正式获批上市,将填补国内XLH临床治疗的空白,为XLH患者带来福音。

针对X连锁低磷佝偻病,长期以来国内无有效治疗药物,为满足迫切的临床治疗需求,麟平®(布罗索尤单抗)于2019年被列入《第二批临床急需境外新药》名单;同时被国家药品监督管理局审评中心(CDE)纳入优先审评。

资料显示,低磷性佝偻病是一组由于遗传性或获得性病因导致肾脏排磷增多,引起以低磷血症为特征的骨骼矿化障碍性罕见疾病,具有较高的致残、致畸率,被纳入《罕见病诊疗指南(2019年版)》第51号罕见病。X连锁低磷性佝偻病(XLH)是低磷性佝偻病最常见的一种,约占遗传性低磷性佝偻病80%。

XLH是X连锁显性遗传疾病,由PHEX基因突变功能缺失,导致成纤维细胞生长因子23(FGF23)产物过量引起,是一种罕见的遗传性慢性进行性骨骼肌肉疾病,患病率约为1/20000~1/60000。

由于成纤维细胞生长因子23(FGF23)在XLH发病机制中占重要地位,阻断FGF23的过多产生成为治疗XLH的新靶点。麟平®(布罗索尤单抗)为FGF23全人源单克隆抗体,可通过直接与FGF23结合,从而抑制下游信号通路,增加肾脏重吸收磷,通过增加血清活性维生素D水平以促进肠道吸收磷,最终改善骨骼矿化和减少骨骼疾病,实现XLH的精准靶向治疗。

布罗索尤单抗此前在美国曾被FDA授予突破性疗法认定以及孤儿药资格,并已获批治疗6个月及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症、肿瘤诱导的骨软化症(TIO)患者,是首个获得FDA批准治疗这两种疾病的创新药物,也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物,目前在美国、欧洲、日本均已上市。

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