潜在"first-in-class"疗法!赛诺菲戈谢病新药在中国获批临床

来源:药明康德  2020-10-30 A- A+

10月28日,中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示,赛诺菲(Sanofi)及旗下Genzyme公司联合申报的1类新药venglustat,获得两项临床试验默示许可,拟开发用于正在接受伊米苷酶注射治疗,且伴有神经系统受累表现的年龄≥12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗。根据公开资料,venglustat有望成为治疗神经性3型戈谢病的“first-in-class”疗法。

截图来源:CDE官网

Venglustat是一种能够穿越血脑屏障的研究性口服疗法,旨在抑制称为葡萄糖神经酰胺(GL-1)的物质的异常蓄积,该物质在糖鞘脂的产生中起作用。通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶活性,venglustat能够治疗由于糖鞘脂代谢途径中出现基因突变而导致的多种罕见病,其中包括:3型戈谢病(Gaucher disease type 3)、GBA相关的帕金森病、法布里病(Fabry disease)和常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。

此次venglustat在中国获批临床,针对适应症为戈谢病。这是一种遗传性疾病,已被纳入中国《第一批罕见病目录》。患者体内葡萄糖苷脂在细胞和器官的积累,造成易瘀伤、脾脏肿大等。GBA基因突变导致戈谢病。这种基因突变极大的降低或消除了β-葡糖脑苷脂酶的活性。没有足够的这种酶,葡萄糖脑苷脂和相关物质可以在细胞内达到毒性水平。

根据公开资料,venglustat已经在治疗3型戈谢病的2期临床试验中显示出疗效,有望成为治疗神经性3型戈谢病的“first-in-class”疗法。目前,该产品针对戈谢病的2/3期临床试验在进行中。赛诺菲预计将于2023年上半年提交这一适应症的注册申请。此外,该产品针对遗传性多囊性肾脏疾病的临床试验已进展至3期临床。

▲Venglustat已在3型戈谢病的临床研究中取得疗效(图片来源:参考资料[2])

值得一提的是,此前,赛诺菲已在中国推出戈谢病用药注射用伊米苷酶(思而赞)。这是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物,它能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶。

另外,该公司戈谢病一线治疗用药依利格鲁司他(eliglustat)也已在中国提交上市申请并被纳入优先审评,拟用于1型戈谢病成年患者的长期治疗。这是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂,通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶降低葡萄糖神经酰胺的产生。

参考资料:

[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE). Retrieved Oct 29,2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21#

[2]R&D Investor Event. Retrieved Jun 23,2020, from https://www.sanofi.com/-/media/Project/One-Sanofi-Web/Websites/Global/Sanofi-COM/Home/common/docs/investors/20200623_RD_Day_Presentation.pdf?la=en&hash=9D46A817C3DFACF27113ED8DD23652CE

来源:医药观澜

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