Retrophin以5.17亿美元收购Orphan 获得新型酶替代疗法

来源: 新浪医药新闻  2020-10-26 A- A+

编译丨海明威

总部位于圣地亚哥的Retrophin正以9000万美元的现金收购Orphan Technologies。Orphan公司拥有尚处研究阶段的新型酶替代疗法OT-58,根据OT-58在美国和欧洲的未来潜在净销售量,Orphan Technologies将有资格获得高达4.27亿美元的里程碑付款以及中等单位数增长的特许权使用费。如果获得小儿罕见病的授权,则还可能会有额外的里程碑付款。

该交易还包括一项围绕Orphan公司的临床前化合物OT-15的业务剥离,OT-15针对的是一种罕见的常染色体隐性线粒体疾病——线粒体神经胃肠道脑病综合征。

目前,OT-58正处于临床I / II研发试验阶段,主要用于治疗一种罕见的代谢异常疾病--同型半胱氨酸尿症(Homocystinuria, HCU),临床表现主要以血浆同型半胱氨酸水平升高为标志,这会导致危及生命的血栓事件,例如:中风和心脏病发作、眼部晶状体异位、骨骼发育迟缓异常,四肢手指异常伸张,并可发生骨质疏松症及其他并发症等。目前,唯一的治疗方法是严格的饮食控制,限制低蛋氨酸摄入,以及补充维生素B6和三甲基甘氨酸,但通常效果不佳。

对HCU治疗过程中,围绕降低单个代谢物和同型半胱氨酸的浓度,而不至于影响到下游代谢产物的进一步变化。沿着这些下游代谢产物可能对HCU的治疗有重要临床意义的开发思路,使用酶替代疗法恢复机体正常的蛋氨酸代谢,避免有毒代谢产物的积聚,防止病情的出现或恶化,消除饮食限制的必要性,以期含硫氨基酸代谢恢复正常。在临床前模型研究中,OT-58已显示出显著降低同型半胱氨酸水平的能力,并有可能最终成为HCU的首个疾病改良疗法。

3月26日,FDA授予OT-58罕见儿科疾病用药(RPD)称号。根据该计划,如果OT-58的新药申请(NDA)获得批准,Orphan公司将获得可用于其他人群用药的优先审评权。目前,该药物已经被FDA列为快速通道药物和孤儿药物。

Retrophin创立于2011年,是一家专注于罕见疾病创新疗法的纳斯达克上市企业。当前其在售产品有Thiola (tiopronin)、Cholbam (cholic acid)、Chenodal (chenodiol)。另外,其研发主要集中在Sparsentan药物上,该药物正处于III期临床试验中,用于治疗严重的局灶性节段性肾小球硬化(FSGS)和可导致终末期肾病(ESRD)的IgA肾病(IgAN)或Berger病。

参考来源:

1.Retrophin Buys Orphan Technologies for $517 Million to Gain Enzyme Replacement Therapy.

2.罗淦,骆云鹏(2015) 同型半胱氨酸尿症临床与实验室诊断. 医学诊断, 3, 54-60.

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