总价值超9亿美元!Moderna连续达成两项合作

来源: 新浪医药新闻  2020-09-17 A- A+

编译丨柯柯

9月16日,Moderna宣布了两项合作,其一是与国际医疗保健集团Chiesi达成了一项超过4亿美元的合作协议,旨在发现和开发治疗肺动脉高压(PAH)的新疗法,以延缓或逆转患者的病情发展。另外一项合作是与Vertex达成的总价值超过5亿美元的新战略研究合作和许可协议,旨在发现和开发脂质纳米粒(LNPs)和mRNAs用于基因编辑疗法的递送,最终用以治疗囊性纤维化(CF)。

其中PAH是一种罕见的疾病,发病率为每百万成人2-5例。这种进行性疾病,其特征是发生肺动脉高血压并伴有右心衰竭。目前,对于新的治疗方法的医学需求尚未得到满足。

根据与Chiesi的协议条款,Moderna将领导药物发现工作,利用自身领先的mRNA技术、传递平台以及Chiesi在多环芳烃生物学领域的专业知识,开发药物。而Chiesi集团将领导开发和全球商业化活动,并将资助与合作相关的所有费用。Moderna会获得2500万美元的预付款,并有资格获得超过4亿美元的开发、监管和商业里程碑,以及净销售额的两位数分级版税。

而Moderna与Vertex的合作为期三年,这项合作最初将集中于发现和优化新的LNPs和mRNAs,它们可以为肺部细胞递送基因编辑疗法,从而使功能性囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)蛋白得以产生。这也是Moderna第二次与Vertex进行合作,首次合作旨在为肺细胞囊性纤维化蛋白提供mRNA编码,并且进展顺利。

Vertex的CFTR调节剂疗法有可能治疗绝大多数CF患者,并解决其疾病的潜在原因。然而,仍有大约10%的CF患者使用该疗法后不产生任何CFTR蛋白,因此这些患者不太可能从现有的药物中获益。在过去的5年里,Vertex的研究工作取得了重要进展,旨在为CF创造基因疗法,但递送这种疗法仍然是目前最重要的技术和科学挑战。

根据协议条款,Moderna将开展研究活动,以发现和优化新的LNP,用于向肺细胞递送基因编辑疗法,以治疗CF。同时,Moderna将获得7500万美元的预付款,并有资格获得3.8亿美元的开发、监管和商业里程碑,再加上合作产生的任何产品的分级版税。Moderna还将负责发现和制造编码基因编辑内切酶的LNPs和mRNA结构。而Vertex将负责提供基因编辑疗法的其他组成部分,以形成LNP,以及随后的临床前和临床开发以及潜在的商业化努力。这项新的合作增加了Moderna和Vertex现有的合作关系,最终目的是发现和开发治疗CF的mRNA疗法。

参考来源:

1. Moderna and Vertex Establish New Collaboration to Treat Cystic Fibrosis Using Gene Editing

2. Moderna and Chiesi Group Establish Collaboration to Discover and Develop mRNA Therapeutics for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)

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