治疗PBC CymaBay公司PPARδ激动剂三期试验达主要终点

来源: 新浪医药新闻  2020-08-04 A- A+

编译丨范东东

日前,CymaBay Therapeutics宣布其在研新药seladelpar达到了三期试验(ENHANCE)终点。这是一项双盲、安慰剂对照的随机研究,评估了seladelpar治疗原发性胆管炎(PBC)的安全性和有效性。受此利好消息影响,CymaBay股价随即出现飙升,在盘前交易中上涨超过了31%。

Seladelpar是一种口服、强效、选择性过氧化物酶体增殖激活受体δ(PPARδ)激动剂,此前在PBC的临床研究中,显示出了抗胆汁和消炎的治疗作用。

2019年6月,seladelpar治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的IIb期临床未能达到主要终点,临床收益劣于安慰剂。2019年11月,在一项52周II期NASH试验中显示出安全性问题,在计划的治疗结束活检检查中,研究人员观察到了非典型的组织学发现,CymaBay停止了seladelpar所有临床试验。之后,FDA同意了这一决定,并将seladelpar所有正在进行的临床试验给予了暂时临床搁置。近日,专家组对安全性进行全面评审后,在II期NASH研究中没有发现seladelpar相关肝损伤的临床、生化、组织学证据。根据调查结果,FDA取消了相关临床搁置。

关于遭到搁置的PBC研究,CymaBay表示,由于该研究提前终止,并且少数患者已达到52周的时间点,因此在数据库锁定之前,将试验主要终点的指标修改为3个月时间的分数,试验中265位患者有167位患者达到了一个月的时间点。

ENHANCE研究共招募了265名PBC患者,随机分为三组,包括安慰剂组、5毫克seladelpar组、10毫克seladelpar组。结果显示,在10毫克组和5毫克组中,分别有78.2%和57.1%的患者,达到了主要的复合终点,具有统计学意义,而安慰剂组这一比例仅为12.5%。

CymaBay首席执行官Sujal Shah表示:“尽管ENHANCE试验在52周治疗期结束之前就已经终止,但治疗12至26周的患者主要数据显示,seladelpar具有强大的抗胆汁淤积、抗炎和止痒的功效。”

在美国,PBC是导致女性肝脏移植的首要病因。此前,seladelpar已获美国FDA和欧盟EMA授予治疗PBC的罕见病药物称号,并获得EMA授予治疗PBC的优先药物资格。

参考来源:CymaBay Therapeutics' PBC Treatment Hits the Mark in Phase III Study

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