有效治疗脱发!氘代芦可替尼获FDA突破性疗法资格

来源: 医药魔方  2020-07-09 A- A+

7月8日,Concert制药公司宣布FDA授予口服JAK抑制剂CTP-543治疗成人中重度斑秃突破性疗法资格。斑秃属于自身免疫性疾病,是人体免疫系统攻击毛囊而造成头皮或身体的局部不完全或完全毛发脱落。斑秃影响美国大约70万人口,贯穿整个年龄段,男女均可见。斑秃会带来严重的心理健康疾病,比如焦虑、抑郁。FDA目前尚未批准任何用于治疗斑秃的药物。

FDA此次决定主要是基于II期临床研究中CTP-543治疗中重度斑秃患者的出色疗效。该II期研究采用随机、双盲、安慰剂对照、序贯剂量设计,主要评估CTP-543在成人中重度斑秃患者中的安全性和疗效。149例患者随机分组,分别给予每日2次CTP-543 4, 8, 12mg 或安慰剂,研究主要终点是第24周的脱发严重程度工具(SALT)评分相对基线改善≥50%。

结果显示,CTP-543 8mg和12mg治疗组第24周时的SALT评分相对基线分别平均改善78%和86%,两组SALT评分较基线降低≥50%的患者比例与安慰剂对照组相比具有统计学差异(58% vs 47% vs 9%, p<0.001),到达了研究的主要终点。

此外,每日2次8mg和12mg治疗组第24周时SALT评分≤20的患者数量相比安慰剂对照组也有显著差异。该指标将是Concert后续开展CTP-543关键注册研究设置的终点指标。从治疗应答上看,12mg比8mg产生应答更快,二个有效剂量的差异也将在后续III期研究中正式评估。安全性方面,CTP-543耐受性良好,12mg剂量组有1例严重不良事件,但是患者在经过短暂停药后最终仍完成了临床研究。

注:原文有删减

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。

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