显著缓解过度嗜睡 Jazz向FDA递交其JZP-258的新药申请

来源:药明康德  2020-01-23 A- A+

今日,Jazz Pharmaceuticals公司宣布,已向美国FDA递交其JZP-258的新药申请(NDA),治疗7岁及以上成年发作性睡病(narcolepsy)患者的白日过度嗜睡(EDS)。该公司还为JZP-258的新药申请使用了优先审评券。

发作性睡病是一种慢性的罕见神经系统疾病。患者因无法正常调节睡眠与苏醒的循环,导致出现嗜睡症状。大多数的嗜睡症是由于下丘脑分泌素(hypocretin,大脑中一种支持睡眠与觉醒状态动态平衡的神经肽)缺失而引起的。发作性睡病的五大症状包括白天过度嗜睡,突然发作的肌肉无力(猝倒),夜间睡眠中断,睡眠幻觉以及睡眠麻痹。所有患有嗜睡症的人都会出现白天无法保持清醒和警觉的症状。

JZP-258是一种羟丁酸盐的新型药物,由独特的阳离子组成。它与另一款Jazz公司治疗发作性睡病的中枢神经系统抑制剂Xyrem相比,钠含量减少92%,提高了患者用药的长期安全性。目前,其确切的作用机制还尚未被确认。据推测,JZP-258对发作性睡病的治疗作用基于在睡眠过程中对GABAB受体的调节。此外,JZP-258还在3期临床研究中治疗特发性睡眠过度症(idiopathic hypersomnia)。

▲继续接受JZP-258治疗的患者每周猝倒发作的次数显著少于安慰剂组(图片来源:Jazz Pharmaceuticals官网)

该新药申请的递交是基于JZP-258在一项随机,双盲,含安慰剂对照组的3期临床试验中取得的积极结果。参与试验的患者曾接受过Xyrem的单药治疗,或Xyrem与其它抗嗜睡药物的联合治疗。该试验包括12周的剂量优化期,和后续2周的剂量稳定期。试验结果显示,剂量优化期后,继续接受JZP-258治疗的患者每周猝倒发作的次数与剂量优化期时保持一致,而接受安慰剂治疗的患者每周猝倒发作次数显著增加。在剂量稳定期继续接受JZP-258治疗的患者Epworth嗜睡量表评分中位数显著低于安慰剂组。

“嗜睡症是一种临床上可能会建议终身治疗的慢性疾病,它与高血压和心血管疾病等并发症的患病风险增加有关,“Jazz执行副总裁Robert Iannone博士说:“我们用近十年的时间开发出JZP-258这种钠含量被显著降低的羟丁酸盐新型药物,致力于解决睡眠医学中的未满足需求。”

参考资料:

[1] Jazz Pharmaceuticals Submits New Drug Application for JZP-258 for Cataplexy and Excessive Daytime Sleepiness Associated with Narcolepsy,Retrieved January 22, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/jazz-pharmaceuticals-submits-new-drug-application-for-jzp-258-for-cataplexy-and-excessive-daytime-sleepiness-associated-with-narcolepsy-300991187.html

[2] Jazz Pharmaceuticals Presents Positive JZP-258 Phase 3 Study Data at World Sleep 2019, Retrieved January 22, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/jazz-pharmaceuticals-presents-positive-jzp-258-phase-3-study-data-at-world-sleep-2019-300925650.html

[3] Jazz’s Xyrem follow-up flies through phase 3, poised for 2020 launch, Retrieved January 22, 2020, from fromhttps://www.fiercebiotech.com/biotech/jazz-s-xyrem-follow-up-flies-through-phase-3-poised-for-2020-launch

原标题:速递 | 显著缓解过度嗜睡,创新疗法已递交新药申请

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