疗效再获认证!罗氏美罗华治疗寻常型天疱疮第2个III期成功

来源: 新浪医药新闻  2019-06-14 A- A+

编译:newborn

6月13日,罗氏公布了MabThera/Rituxan(美罗华,利妥昔单抗)治疗寻常型天疱疮(PV)III期研究PEMPHIX的积极顶线数据。

PEMPHIX是一项随机、双盲、双模拟、阳性对照、平行臂、多中心III期研究,在中度至重度活动性PV成人患者中开展,这些患者需要60-120mg/天口服强的松(或等效药物),研究评估了美罗华相对于标准护理疗法(麦考酚酸酯[MMF])的疗效和安全性。

研究中,患者被随机分配至两个治疗组:(1)美罗华组,第1天和第15天接受1000mg静脉输注美罗华,第168天和第182天重复给药,同时接受MMF相匹配的安慰剂;(2)MMF组,每日一次口服2g剂量MMF,从第1天至第52周,同时接受美罗华相匹配的安慰剂。主要终点是治疗第52周实现无需类固醇治疗的持续完全缓解(根据天疱疮疾病面积指数[PDAI]评估无疾病活动,至少连续16周不使用类固醇治疗)的患者比例。次要终点包括累积口服皮质类固醇剂量、疾病发作次数、实现持续完全缓解的时间、发生疾病发作的时间和健康相关生活质量。

结果显示,研究达到了主要终点:与MMF组相比,美罗华组有更高比例的患者病情获得无需类固醇治疗的持续完全缓解。此外,研究也达到了全部次要终点。该研究中观察到的不良事件与先前的美罗华其他自身免疫适应症临床研究中一致。该研究的完整数据将在即将召开的医学会议上公布,并将提交给世界各地的监管机构,包括美国FDA。

PV是一种罕见、严重、潜在危及生命的自身免疫性疾病,以皮肤和黏膜的渐进性疼痛起泡为特征,约占天疱疮病例的80%。天疱疮是一组自身免疫性疾病,是由于免疫系统中B细胞产生的自身抗体攻击皮肤表皮细胞之间的连接蛋白所致。当这些连接分裂时,细胞之间彼此分离,导致皮肤分离,形成水疱。据估计,在全球范围内,每10万人中约有3人诊断出这种疾病。

MMF是一种未经批准的PV疗法,已被认可作为标准护理疗法。2018年6月,Mabthera/Rituxan获美国和欧盟批准,成为治疗PV的首个生物疗法,此次批准标志着PV临床治疗方面60多年来的首个重大进展。该批准基于III期临床研究Ritux 3的数据。此次公布的PEMPHIX研究数据将为Mabthera/Rituxan治疗PV的疗效提供额外的临床证据。

Mabthera/Rituxan是一种治疗性单克隆抗体,靶向结合正常和恶性B细胞表面的CD20抗原,随后调动人体天然防御,攻击和杀死被标记的B细胞。截至目前,Rituxan已获批治疗成人的4种自身免疫性疾病,包括:类风湿性关节炎、伴肉芽肿性多血管炎(GPA)和显微镜下多血管炎(MPA)、PV。

就在最近,Mabthera/Rituxan联合糖皮质激素(GCC)用于2岁及以上儿童治疗GPA和MPA的补充申请获美国FDA受理并授予了优先审查。如果获批,将成为Mabthera/Rituxan的首个儿科适应症。

GPA和MPA是两种罕见的血管炎,目前还没有获FDA批准治疗儿童患者的药物。对于GPA和MPA成人患者来说,Rituxan联合GCC是唯一获FDA批准的治疗方案。

参考来源:

1、Phase III PEMPHIX study showed that Roche’s Mabthera/Rituxan (rituximab) is superior to standard of care in achieving sustained remission in patients with pemphigus vulgaris

2、FDA grants priority review to Roche’s Mabthera/Rituxan (rituximab) in children with two rare blood vessel disorders

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