Arrakis完成7500万美元B轮融资

来源:药明康德  2019-04-19 A- A+

今日,在靶向RNA疗法领域广受关注的生物医药公司Arrakis Therapeutics宣布完成了7500万美元的B轮融资。本轮融资由venBio和Nextech Invest共同领投。药明康德风险投资基金,Omega Funds, HBM Healthcare Investments, GV (原谷歌风险投资基金), Alexandria Venture Investments以及Arrakis的A轮投资者跟投。在资金的助力下,Arrakis将基于其靶向RNA的创新小分子药物平台,推进产品管线的研发,加速药物进入临床。

Arrakis于2017年逐渐进入公众的视野,并吸引了医药行业的大量目光。其一大原因在于出任这家公司首席执行官的,正是业内具有传奇色彩的资深医药人Michael Gilman博士。这位连续企业家曾先后创立Stromedix与Padlock Therapeutics两家生物技术公司,并在2012年与2016年促成Biogen IDEC与百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)对这两家公司的重磅收购(最高金额分别为5.62亿美元和6亿美元)。作为全球知名风投机构Atlas Venture的投资合伙人,他与投资团队不断寻找下一个颠覆性技术,变革生物医药行业的未来。

▲Arrakis Therapeutics创始人、总裁兼首席执行官Michael Gilman博士在2019年药明康德全球论坛上畅谈如何驾驭颠覆性的技术

在Arrakis,Gilman博士的团队想要挑战的是一个少有人探索的领域——靶向RNA的小分子药物。在一篇博客中,Gilman博士曾指出,属于生物学的宇宙浩瀚无边,而我们触及的只有极少一部分。诚然,我们基于这些认知已经针对500多种不同的蛋白靶点开发出了药物,但它们大多来自少数几类蛋白(比如受体蛋白)。相比之下,人类基因组中有2万多条基因,转录组里拥有超过20万种不同的RNA转录本(RNA transcripts)。仅仅针对能够成药,符合“里宾斯基规则”的少数几类蛋白进行新药开发,就好像是自限于地球轨道,而无视宇宙其他星系的壮阔。“仅仅因为它们能够成药,不代表它们值得花时间(研发)。” Gilman博士说道。

▲Arrakis的管理团队,前排中间为Michael Gilman博士(图片来源:Arrakis授权使用)

这正是Arrakis的研发理念:这家公司想要超越蛋白质,直接用小分子药物靶向RNA。这个想法虽然大胆,却并非天方夜谭,因为不少抗生素结合的就是核糖体RNA;一些治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物,其机理也是结合mRNA前体。通过影响mRNA前体的剪接,控制成熟mRNA的翻译,改变mRNA的稳定性,调节微RNA的生产,驾驭lncRNA和其他调节性RNA的作用,我们有望穿越虫洞,抵达靶向RNA疗法的全新空间。或许,这是解决蛋白靶点“无可成药性”的最终答案。

自2017年获得3850万美元A轮融资之后,Arrakis在2年多的时间里专注于建设这一靶向RNA的小分子药物平台,发现能够靶向RNA的新颖小分子,并将领先的在研分子推向临床。迄今,这家公司在以下三大领域已经取得了突破。

首先,Arrakis开发了一种系统化的手段,通过计算机模拟技术和高通量分子生物学工具,发现并验证可成药的RNA靶点;其次,研发人员们设立了多种筛选方法,不仅已筛选了数百个潜在的目标,还通过识别靶向RNA的结合位点,推导和建立靶向RNA的分子识别机制;第三,他们针对多种创新RNA靶点,推进了一系列新药研发项目。值得一提的是,在其中4个研发项目里,其靶向的RNA原本所编码的蛋白具有“无可成药性”。

▲分子动态模拟RNA的结构。不同构象有望通过不同小分子药物来靶向(红色为起始密码子AUG;图片来源:Arrakis授权使用)

此次B轮融资将进一步帮助Arrakis建立靶向RNA的创新研发管线,以期推动不少于一个候选药物进入临床阶段。据介绍,公司的药物开发重点将放在肿瘤学领域。此外,在其他疾病领域,经遗传学手段验证的靶点也将被纳入重点考量。与此同时,这笔资金还将帮助Arrakis扩大和完善其靶向RNA 的“业内首创”小分子药物发现平台。具体来看,高通量的综合计算工具、生物物理和细胞分析方法、以及专为靶向RNA小分子药物设计的创新化学库将是发展的侧重。

Arrakis还宣布,Gilman博士将辞去在Obsidian Therapeutics兼任的首席执行官工作,全职在Arrakis担任首席执行官。此外,venBio的Richard Gaster博士和Nextech Invest的Jakob Loven博士也将加入Arrakis董事会。

▲Arrakis靶向RNA的小分子药物平台示意图(图片来源:Arrakis授权使用)

Gilman博士本人对本次融资感到振奋。“在本轮融资和卓越投资者的支持下,Arrakis将跃迁至下一个阶段,创造一类靶向RNA的全新小分子药物,实现我们的愿景。”他在新闻稿中说道:“通过不断创造与调试,我们已经为其建立了一个端到端的平台,它能帮助我们预测和验证RNA靶点的结构,定位可成药的位点,识别苗头化合物,并通过药物化学的方法来提高效力、选择性和安全性。我们正在大规模运作这个平台,创造全新的药物管线。我也很高兴能与Arrakis团队以及我们的新老投资者们一道全力以赴,将我们的发现转化为造福患者的强大新药!”

我们祝贺Arrakis顺利完成B轮融资,并期待在Gilman博士的领导下,这家明星生物医药公司能化身银河战舰,飞往靶向RNA的星辰大海。

参考资料:

[1] Arrakis Therapeutics Announces $75M Series B Financing To Advance a New Class of Small‐Molecule Medicines Targeting RNA, Retrieved April 18, 2019, from http://arrakistx.com/news/press-releases/arrakis-therapeutics-announces-75-million-series-b-financing-to-advance-a-new-class-of-small-molecule-medicines-targeting-rna/

[2] Escaping the Gravitational Pull of “Druggability”, Retrieved February 22, 2017, from http://arrakistx.com/escaping-the-gravitational-pull-of-druggability/

[3] Arrakis Therapeutics Announces $38 Million Series A Financing To Target RNA with Small-Molecule Medicines And Names Michael Gilman Chairman and CEO, Retrieved February 27, 2017, from http://arrakistx.com/news/press-releases/arrakis-therapeutics-announces-38-million-series-a-financing-to-target-rna-with-small-molecule-medicines-and-names-michael-gilman-chairman-and-ceo/

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