FDA全面搁置Cortexyme阿尔茨海默病药物atuzaginstat新药申请

来源: 新浪医药新闻  2022-01-27 A- A+

编译丨范东东

1月25日,Cortexyme宣布,公司收到了美国FDA的信函通知,要求其立刻对正在开发的阿尔茨海默病药物atuzaginstat的研究性新药申请进行全面临床搁置。对此,Cortexyme表示,在与FDA进行进一步谈判之前,公司计划将提供更多关于此事的细节。

受此利空消息影响,Cortexyme股票在公告发布后的周三盘前交易中大幅下跌,周二股价收于9.06美元,随后一度跌至6.47美元,跌幅接近三分之一。在美国FDA采取搁置atuzaginstat的行动之后,Cortexyme表示将尽快削减开支,以确保到2024年该公司拥有稳定的现金流。此外,公司还打算推动运营合理化,从而继续支持计划中的临床里程碑。

Cortexyme表示,当前的首要任务是开发其下一代gingipain抑制剂COR588,此抑制剂也开展了在阿尔茨海默病中的研究,目前正处于第一阶段,预计将在2022年第二季度获得结果。此外,该公司还计划研究其冠状病毒项目的替代方案,并评估在阿尔茨海默病适应症之外使用atuzaginstat的可能性。Cortexyme在声明中告诉投资者,公司即将对其项目产品线和2022年预期里程碑进行更详细的更新。

atuzaginstat正在寻求使用一种非正统的方法来治疗阿尔茨海默病,此前有科学证据表明,牙龈卟啉单胞菌感染在一定程度上可能是导致该病发生的原因。Cortexyme的主要项目是针对一种名为牙龈卟啉单胞菌的传染性病原体,这种病原体存在于阿尔茨海默病患者的大脑和其他器官中,可能与患者的退化和炎症有关。

去年11月,Cortexyme在第14届阿尔茨海默病临床试验会议(CTAD)上展示了GAIN试验II/III期的数据,该研究有643名参与者,也是第一个测试口服小分子靶向牙龈卟啉单胞菌对轻度至中度阿尔茨海默病患者疗效的大型试验。遗憾的是,在试验结束时,atuzaginstat错过了主要认知和功能终点,差异未能达到统计学意义。

不过,部分试验数据也确实表明,与安慰剂相比,atuzaginstat减缓了阿尔茨海默病和牙龈卟啉菌感染患者的认知能力下降。

值得注意的是,该药物的安全性也存在潜在风险。在atuzaginstat的III期试验中,15%参与者在服用更高剂量的80毫克药物时出现肝酶峰值,这可能是提示atuzaginstat肝毒性的警告信号。其中,两名参与者的肝脏化合物胆红素升高,可能表明atuzaginstat存在药物性肝损伤的风险。当时Cortexyme澄清,几乎所有肝酶升高的参与者都没有症状,并计划将下一次atuzaginstat试验的重点放在较低的40毫克剂量上。尽管如此,最终还是由于部分受试者实验数据异常而终止了试验。

在宣布令人失望的第三阶段试验结果时,Cortexyme高管仍乐观地认为,另一项研究将充分证明atuzaginstat对阿尔茨海默病的益处。发言人也表示,atuzaginstat的临床开发还有更多的机会。然而,接连失败的负面试验结果似乎击碎了这一假设,同时也对atuzaginstat的发展前景提出了质疑。

参考资料:Cortexyme Crashes as Key Alzheimer's Asset Hit with Clinical Hold

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