口服SMA疗法获FDA优先审评资格

来源:药明康德  2022-01-27 A- A+

日前,罗氏(Roche)和PTC Therapeutics宣布,美国FDA已授予口服SMN2剪接调节剂Evrysdi(risdiplam)的补充新药申请(sNDA)优先审评资格,扩大其使用范围,包括2个月以下尚未出现症状的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿。新闻稿指出,一旦获批,Evrysdi将成为首个可在家中服用治疗未出现症状的SMA婴儿的药物。该药也已获得中国国家药监局(NMPA)批准上市,商品名为艾满欣(利司扑兰口服溶液用散),治疗2月龄及以上的SMA患者。

SMA是一种严重的进行性神经肌肉疾病,约每1万婴儿就有1个受影响。该病通常由运动神经元生存蛋白(SMN)的缺失或功能异常所致,患者运动、呼吸、吞咽以及脾脏、心脏、胰腺等多器官均会受影响,甚至威胁生命。SMN蛋白对于维持健康的运动神经元和运动非常关键。人体内的SMN1基因和SMN2基因可以生成SMN蛋白,SMN1基因占主导作用,SMN2基因产生约10%的SMN蛋白。

Evrysdi是一种靶向SMN2的RNA剪接调节剂。人体中携带的SMN2基因虽然也能够表达SMN蛋白,但是由于mRNA剪接错误,导致正常SMN蛋白表达水平很低,无法弥补SMN1基因突变导致的SMN蛋白缺失。Evrysdi通过调节SMN2基因的mRNA剪接,从而提高功能性SMN蛋白水平。该药服用后能均匀分布到身体所有部位,包括中枢神经系统(CNS),患者可每日在家以液体形式通过口腔/饲管给药。

本次申请的递交基于一项正在进行的关键性2期临床试验获得的中期积极结果。目前获得的数据表明,80%尚未出现症状的SMA婴儿,在接受Evrysdi治疗至少12个月后,达到了运动里程碑,如无支撑坐姿、滚动、爬行、无需辅助站立和独立行走。

参考资料:

[1] FDA Grants Evrysdi® Priority Review Based on Results From Treating Pre-Symptomatic Infants with Spinal Muscular Atrophy. Retrieved January 25, 2022, from https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-evrysdir-priority-review-based-results-treating-pre

(原文有删减)

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。

关注【药明康微信公众号

收藏
扫描二维码,关注新浪医药(sinayiyao)公众号
360°纵览医药全局,365天放送新闻时事,医药资讯轻松一览,
精彩不容错过。
文章评论
药明康德官方微信公众号,全球领先的制药、生物技术以及医疗器械研发开放式能力和技术平台,帮助任何人、任何公司更快更好的研发新医药产品,探索无限可能!
+订阅
印象笔记
有道云笔记
微信
二维码
意见反馈