FDA拒绝批准辉瑞/OPKO生长激素缺乏药物somatrogon

来源: 新浪医药新闻  2022-01-25 A- A+

编译丨李汤姆

日前,辉瑞和OPKO公司生长激素缺乏药物somatrogon生物制品许可申请(BLA)遭到美国食品和药品监督管理局(FDA)的拒绝,受此利空消息影响OPKO股价在盘前交易中一度暴跌16%以上。

这款共同研发的药物是用于治疗儿科患者生长激素缺乏症(GHD)的每周一次的人类生长激素,2021年01月美国FDA宣布正式受理somatrogon的生物制品许可申请。目前,美国FDA已经针对somatrogon生物制品许可申请发出了完整回复信,不过辉瑞和OPKO在其公告中并未详细说明美国监管机构拒绝somatrogon的原因。辉瑞公司表示仍在评估FDA的决定,并计划与该机构继续合作以确定somatrogon未来的发展。

Jefferies分析师Maury Raycroft博士特别指出,美国FDA曾于9月份推迟决定日期并要求辉瑞和OPKO公司提供长期数据,事后分析来看这可能预示了FDA拒绝的决定。当时,OPKO表示辉瑞公司已经提交了来自开放标签扩展分析的长期2期和3期试验数据。Raycroft补充说,除了药物安全性问题之外,制造或质量问题也可能导致somatrogon遭到拒绝。

2014年,OPKO和辉瑞签署了高达2.95亿美元的合作协议,生长激素缺乏药物somatrogon内含有人生长激素的天然序列,并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素(hCG)β链C端肽(CTP),而CTP可延长该分子的半衰期。根据此前的研究结果表明,与每天一次hGH治疗相比,每周一次的somatrogon能显著减少对患者生活方式的干扰并提高服药的依从性。

此次BLA申请获得批准主要是基于III期试验数据,这是一项在20多个国家和地区开展的随机、开放标签、阳性药物对照试验,共计招募了224例先前没有接受过治疗的儿童生长激素缺乏症患者。研究中,患者按照相同的比例随机分配至0.66mg/kg每周给药一次的somatrogon治疗组以及0.034mg/kg每天给药一次的genotropin(somatropin)治疗组。

试验结果显示,患者在治疗12个月后,somatrogon组患者身高生长速度平均值(10.12 厘米/年)高于genotropin组(9.78厘米/年)。与genotropin组相比,somatrogon组的患者在6个月和12个月时的身高标准差得分变化更高,而且身高生长速度变化更好。试验中,somatrogon的安全耐受性总体良好,somatrogon组内患者观察到的不良事件的类型、数量和严重程度方面,与genotropin组没有明显的差距。

辉瑞和OPKO自2014年以来一直合作开发somatrogon,两家公司希望somatrogon疗法能够成为Ascendis Pharma旗下Skytrofa的竞争者。做为每周一次注射剂,Skytrofa已于2021年获得FDA批准,成为了第一款能持续一周释放生长激素的产品。而就在一周前,该药物也获得了欧盟委员会批准用于治疗年龄在3至18岁、因内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的儿童和青少年患者。

目前,辉瑞和OPKO还在积极寻求其他国家监管机构对somatrogon的批准。就在上周,somatrogon在日本获得批准以Ngenla品牌名称销售,此外该药物也已于此前在加拿大和澳大利亚获得批准,预计未来欧盟委员会也将在今年晚些时候对是否批准somatrogon做出决定。

参考来源:

1.Pfizer and OPKO's Growth Hormone Deficiency Drug Denied by FDA

2.Pfizer takes a surprising hit to its rare disease plan as FDA snubs new growth deficiency med

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