降低蛋白尿指标47.6% 创新靶向疗法首获临床概念验证

来源:药明康德  2021-12-02 A- A+

2021年12月1日,Vertex Pharmaceuticals宣布,口服小分子APOL1抑制剂VX-147的一项2期临床试验获得积极结果。试验数据表明,在APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化(FSGS)患者中,VX-147与标准治疗联用,将患者的第13周尿蛋白/肌酐比值(UPCR)较基线平均降低47.6%。并且药物耐受性良好。新闻稿指出,这是首次有临床证据显示,APOL1小分子抑制剂可以降低APOL1介导的肾病患者蛋白尿,为这款在研疗法提供了临床概念验证。基于这些结果,Vertex计划在2022年第1季度将VX-147推进到关键性开发阶段,作为治疗APOL1介导的肾脏疾病的潜在“first-in-class”疗法。

APOL1介导的肾脏疾病是一种由APOL1基因突变引起的慢性肾脏疾病。遗传性功能增益性(gain of function)APOL1基因突变产生的蛋白会导致足细胞损伤。这种损伤破坏了肾脏正常的过滤功能,导致蛋白尿和快速进展的肾脏疾病。进展性肾病可导致患者需要接受透析和肾移植的治疗,并可能造成死亡。

图片来源:Vertex公司官网

该项2期临床试验的主要终点为第13周时患者UPCR较基线的百分比变化,次要终点为药物安全性和药代动力学。试验共入组16例患者,在13例可评估患者中,在标准治疗的基础上联用VX-147治疗13周后,患者UPCR获得具有临床意义和统计学显著性的降低,平均降低47.6%(95% CI:-60.0%,-31.3%)。并且,治疗早期就观察到患者蛋白尿减少,疗效在整个13周治疗期间持续。无论患者基线指标或背景治疗如何,均获得一致积极结果。

▲VX-147治疗早期就观察到蛋白尿指标下降,并且在13周疗程中持续下降(图片来源:参考资料[1])

安全性上,试验未发生因不良事件(AE)导致的治疗中止,也未发生认为与研究药物相关的严重不良事件。所有AE的严重程度均为轻度或中度。最常见的AE(>15%的受试者发生)为头痛、背痛和恶心。

参考资料:

[1] Vertex Announces Positive Results From Phase 2 Study of VX-147 in APOL1-Mediated Focal Segmental Glomerulosclerosis. Retrieved December 1, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211201005492/en

(原文有删减)

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