蓝鸟生物基因疗法beti-cel获FDA优先审查

来源: 新浪医药新闻  2021-11-25 A- A+

编译丨李汤姆

日前,美国FDA接受了蓝鸟生物的基因疗法beti-cel(betibeglogene autotemcel)的优先审查。

美国FDA做出接受该疗法的优先审查裁决基于该疗法的两项3期研究的数据,即Northstar-2和Northstar-3,以及一项长期随访研究LTF-303。这些研究总共对63名儿童、青少年和成人患者进行了长达7年以上的跟踪。一次性基因疗法beti-cel适用于需要常规红细胞(RBC)输血的所有基因型的成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者。如果获得批准,这种疗法将成为美国第一个一次性治疗解决β-地中海贫血患者疾病潜在遗传原因的基因疗法。

β-地中海贫血是一种严重的遗传病,患者基因突变会导致血红蛋白水平显著显着降低,从而导致严重的贫血和终生依赖输血。虽然输血可以暂时缓解贫血的症状,包括疲劳、虚弱和呼吸急促,但它们并不能解决疾病根本的遗传原因,并且可能会产生严重的副作用。基因疗法beti-cel将β-珠蛋白基因的修饰形式的功能性拷贝,添加到患者自身的造血干细胞(HSCs)中。一旦患者拥有了β-珠蛋白基因,他们就有可能产生HbAT87Q,这是一种基因治疗衍生的成人血红蛋白(Hb),可能会消除或显著减少输血需求。

蓝鸟生物首席监管官Anne Virginie Eggimann表示,长期以来,依赖定期输血的β-地中海贫血患者不得不忍受与疾病相关的巨大负担。基因疗法beti-cel的独特作用是帮助患者产生正常或接近正常水平的成人血红蛋白,这可以消除他们对慢性输血和螯合的需要,这些方法只能暂时缓解贫血症状,还可能造成患者严重的健康风险和生活质量降低。

对于总部位于马萨诸塞州的蓝鸟生物来说,基因疗法beti-cel的监管申请是一条漫长的道路,该公司于2017年6月报告了其第3阶段的数据,并在两年后在欧洲获得了批准。此后,蓝鸟生物以欧洲医疗保健系统不愿支付其令人瞠目结舌的180万美元高昂的治疗费用为由,将其整个基因治疗产品组合从欧洲市场撤出。【相关阅读:关闭欧洲业务,蓝鸟生物撤回2款基因疗法】

在唯一公布了定价细节的国家德国,当地监管当局提出向每位患者支付79万美元,如果治疗仍然有效,五年后将增加到95万美元。然而,蓝鸟生物坚持要求每位患者支付180万美元,但可以在五年内支付完毕,具体取决于患者对治疗的反应。目前来看,即使该药物未来在美国获批上市,治疗费用的支付也是蓝鸟生物需要解决的问题之一。

参考来源:Bluebird bio’s beti-cel accepted for priority review by FDA

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