• bluebird基因疗法Lenti-D今日获突破性疗法认定

    bluebird bio今日宣布FDA已授予其基因疗法Lenti-D突破性疗法认定,治疗脑肾上腺脑白质营养不良。Lenti-D将正常的ABCD1基因转入到了患者自身的干细胞内,协助产生具有正常功能的ALDP酶。这些酶能有效降解超长链脂肪酸,抑制

    2018-05-24 10:14:03.0
  • 辉瑞新药tafamidis获突破性疗法认定 治疗罕见心肌病

    今日,辉瑞公司宣布新药tafamidis获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定,用于治疗转甲状腺素蛋白心肌病患者。2017年5月,美国FDA为tafamidis颁发了快速通道资格。2018年3月,日本厚生劳动省为tafamidis颁发了SAKIGAKE资格。

    2018-05-24 10:07:31.0
  • 治疗1型糖尿病 赛诺菲新药Zynquista上市申请获受理

    日,FDA宣布已接受赛诺菲对Zynquista的新药申请。如果获批,口服Zynquista将用于联合胰岛素治疗,以改善1型糖尿病成人患者的血糖控制。Zynquista是赛诺菲与Lexicon Pharmaceuticals合作开发的一种小分子、研究性口服SGLT-1

    2018-05-24 10:02:14.0
  • 减少术后疼痛 曲马多静脉注射剂表现突出

    Avenue Therapeutics的曲马多静脉注射剂第一项关键3期临床试验达到主要终点,在手术后经历中度至重度疼痛的患者中,与安慰剂相比,显著改善了48小时总疼痛强度差。

    2018-05-24 09:57:39.0
  • 告别结肠癌耐药 新型疗法有望显著改善预后

    近日,研究人员发现了结肠癌对现有药物产生抗性的原因,并为改善结肠癌治疗带来了新的见解。研究发现,结肠癌由两种不同的细胞类型组成,其中一种类型的细胞被杀死后,另外一种细胞可以相互替换,而同时针对两种细胞类型的组

    2018-05-24 09:49:12.0
  • 她一生还欠720次输血 被基因疗法一笔勾

    以美国女性平均78岁的寿命来算,旺达还需要接受每月的固定输血长达60年,共计720次。她是bluebird bio评估其基因疗法安全性和有效性的临床试验中的患者之一。

    2018-05-23 14:21:45.0
  • 基因疗法有望攻克B型血友病 年出血率降低98%

    今日,Spark Therapeutics与辉瑞宣布,累计随访超过18个患者年后,所有正在参与在研新药SPK-9001的1/2期临床试验的15名中度至重度B型血友病患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。所有15名参与者的总体年出血率降低了98%。

    2018-05-23 14:09:17.0
  • A型血友病基因疗法效果显著 大幅降低输注需求

    今日,BioMarin Pharmaceuticals公布了该公司治疗A型血友病的新疗法valoctogogene roxaparvovec在开放标签1/2期临床试验中的最新结果。该疗法能够在接受治疗后第二年消除患者接受预防性凝血因子疗法的需求,且不会出现自

    2018-05-23 14:02:24.0
  • 有效率97% AAV5基因疗法可不受免疫系统影响

    近日,基因治疗公司uniQure提供的数据显示,用AAV5载体在非人灵长类动物和具有预先存在的抗AAV5中和抗体的人中成功实现肝脏转导。使用抗AAV5 NAB滴度1,030作为标准,100名健康男性捐献者中至少有97%将有资格接受AAV5基因

    2018-05-23 13:57:03.0
  • 30年来新突破?严重膀胱癌新疗法Vicinium取得3期积极进展

    近日,Sesen Bio宣布,一项正在进行的3期临床试验VISTA的3个月中期数据积极。在这项研究中,研究人员使用了新型ADC疗法Vicinium治疗患有高级别非肌层浸润性膀胱癌的患者。过去30年来,行业在治疗这种流行癌症方面几乎没有创

    2018-05-23 13:48:07.0
  • 糖尿病研究领域近期进展汇总(第58期)

    Valeritas Holdings公司的旗舰产品V-Go®可穿戴式胰岛素输送装置是一种简单且经济实惠的basal-bolus胰岛素输送方式,可以像贴片一样使用,无需每日多次注射药物。

    2018-05-23 13:40:22.0
  • 大量中国资本注入 GRAIL完成3亿美元C轮融资

    今日,医疗健康公司GRAIL宣布完成了高达3亿美元的C轮超募融资,本轮融资的领投方为汇桥资本。此外,蓝池资本、招商证券国际、CRF Investment、黄浦江资本、工银国际、红杉资本中国、以及药明明码等海内外知名机构参与投资。

    2018-05-22 10:26:38.0
  • FDA今日批准一周内第3款新药Doptelet 治疗血小板减少

    今日,Dova Pharmaceuticals宣布FDA批准其子公司AkaRx的新药Doptelet片剂用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病成人患者的低血小板计数。这是FDA在一周内批准的第三款新药,也是目前获批用于该用途的首款药物。

    2018-05-22 10:19:42.0
  • 阿斯利康降血钾新药Lokelma获批:起效迅速 效果持久

    近日,美国FDA宣布批准阿斯利康的新药Lokelma,用于治疗罹患高钾血症的成人患者。研究表明,92%的患者在基线后48小时内达到正常血钾水平,该药物的治疗效果可维持长达12个月。

    2018-05-22 10:14:31.0
  • 罗氏血友病新药Hemlibra公布最新数据 全部达标

    近日,罗氏集团成员基因泰克宣布了两项关键3期研究的数据。Hemlibra能控制A型血友病患者的出血,同时提供了较少皮下给药选择的灵活性,这些试验加强了Hemlibra的总体疗效和安全性,在所有四项3期临床试验中获得了积极的结

    2018-05-22 10:09:50.0
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