Eidos TherapeuticsIPO拟筹集1.15亿美元 Avrobio筹集8625万美元

来源:药明康德  Thu Jun 14 16:32:55 CST 2018 A- A+

前不久,开发新疗法治疗罕见病的Eidos Therapeutics公司刚刚完成了6400万美元的B轮融资。近日,该公司已向美国证券交易委员会(SEC)提交了申请,首次公开募股(IPO)筹集1.15亿美元。除了Eidos以外,另外一家生物科技公司Avrobio也准备在美国纳斯达克上市,希望获得8625万美元的IPO募款。该笔募款将为这家由Atlas Venture风险投资支持的公司提供资金,进行临床试验,开发新型基因疗法。

Eidos Therapeutics成立于2013年,是一家由行业资深人士领导的临床阶段的生物医药公司,专注于解决由转甲状腺素蛋白(TTR)引起的淀粉样变性(ATTR),一种医疗需求尚未得到满足的罕见疾病。该公司试图通过稳定TTR来治疗此类疾病。Eidos研发的AG10是一种口服给药的小分子,旨在有效地选择性稳定四聚体TTR,从而从源头阻断产生ATTR的一系列分子事件。AG10与四聚体TTR结合能在T119M突变位置产生强分子键,使TTR“超稳定”,并能增强存活率。因此,Eidos认为AG10可能成为“best-in-class”的疗法。

▲AG10与四聚体TTR结合,稳定其结构并防止形成致病性淀粉样原纤维(图片来源:Eidos官方网站)

IPO募集的资金预计将用于推动AG10进入2期临床试验,并继续为3期临床试验做准备。Eidos公司向美国证券交易委员会提交的资料显示:“在1期临床试验中,健康志愿者服用最高测试剂量的AG10后,我们观察到整体TTR稳定性平均超过95%,在AG10血药浓度达到峰值时,稳定性可达到100%。相比之下,在我们的临床前研究中,20毫克和80毫克的tafamidis在峰值水平上仅分别达到45%和60%的稳定性。我们相信这些观察结果归因于AG10结合模式的优势,以及与TTR,而非其他血浆蛋白的特异性结合。”

5月3日,Eidos在2期试验中给第一位ATTR心肌病患者服用了AG10。该公司计划在一项随机,双盲,安慰剂对照试验中纳入45例有症状的ATTR心肌病患者。试验中至少有30%的患者出现突变型ATTR心肌病,其余患者为野生型。患者将随机按1:1比例接受安慰剂或两种不同剂量的AG10。如果耐受性良好,该公司预计将治疗方案维持28天。

Avrobio是首批进入临床阶段的溶酶体贮积症基因疗法公司之一。溶酶体贮积症是一类罕见的遗传疾病,患者缺乏提供重要代谢功能的酶或蛋白质的基因。该公司将其专有的慢病毒基因疗法平台应用于溶酶体贮积症,以及其他使用全身递送基因疗法有治疗益处的广泛疾病。慢病毒载体技术将基因稳定添加到患者的自身细胞中,为患者永久的进行基因组整合,提供持久的和潜在终生治愈的疗效。Avrobio设计了先进的第三代4质粒慢病毒载体平台,这种高效、经过验证的基因转移系统可将基因稳定添加到病人自己的CD34+干细胞中。Avrobio的平台包括专利技术,独特的制造工艺,基因疗法的专有技术和工具。

▲Avrobio的技术原理(图片来源:Avrobio官方网站)

AVR-RD-01慢病毒基因疗法,正作为单剂量疗法对法布里病(Fabry disease)患者进行研究。法布里病患者的CD34+干细胞经提取和分离,用携带正常GLA基因的慢病毒载体转导细胞形成AVR-RD-01。然后将AVR-RD-01输注到患者体内,从而恢复正常的GLA基因表达,使患者自身产生α-半乳糖苷酶A(α-galactosidase A)。

▲Avrobio的研发管线(图片来源:Avrobio官方网站)

在1期临床试验中,第一例法布里病患者在接受单剂量的AVR-RD-01治疗后,溶酶体α-半乳糖苷酶A的血浆活性正常。基于1期临床试验的积极结果,Avrobio预计在年中进行2期临床试验,在多个国家招募8至12名未经治疗的患者,患者将接受单剂量AVR-RD-01并持续追踪48周。除此之外,该公司还计划进行针对戈谢病(Gaucher disease)和胱氨酸病的基因疗法1/2期临床试验。这些试验的第一批患者预期将在2019年中期接受治疗。

我们期待这两家公司能够顺利上市,成功募集资金并推动临床试验,早日为更多罕见病患者带来新疗法。

参考资料:

[1] Two Months After Raising $64 Million, Eidos Therapeutics Announces IPO

[2] Looking to unseat Sanofi and Shire drugs, Atlas gene therapy startup Avrobio files for $86M IPO

[3] 基因疗法治疗罕见病,新锐融资6000万美元

[4] 从源头治疗心肌病,Eidos Therapeutics完成6400万美元B轮融资

原标题:根治罕见病,两家生物技术新锐拟在美IPO

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