β地中海贫血基因疗法上市在即 定价可能高达210万美元

来源: 医药魔方  Fri Jan 11 09:50:40 CST 2019 A- A+

作者:青瓦

正在召开的第37届JP摩根健康医疗投资年会上,Bluebird bio(蓝鸟生物)透露了其基因治疗药物LentiGlobin可能定价为210万美元。

LentiGlobin是一种用于治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的基因疗法,通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将这些细胞回输到患者体内。

TDT是由β-珠蛋白基因突变引起的遗传性血液病,引发无效的红细胞生成,从而导致严重的贫血。TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白(Hb)的存活,不过这种慢性输血容易提高铁超负荷的风险,进而可能导致多器官损害,并缩短预期寿命。目前全球约有30万人患有TDT,美国约1万人。

2018年12月3日,bluebird公布了Lentiglobin在TDT患者中两项III期研究Northstar-2和Northstar-3的新数据。

Northstar-2研究主要评估疗效,共招募16名(两名儿童和14名青少年/成人)非β0/β0基因型患者(年龄8-34岁),11名患者的随访时间在数据截止时至少为3个月,且有10名在最后一次随访时(治疗后3-18个月)停止接受输血。结果显示,患者开始产生基因治疗衍生的血红蛋白和接近正常的血红蛋白水平,并在大多数患者中消除了输血的需要。

Northstar-3研究主要评估安全性,招募了患有更严重的β0/β0基因型或IVS-I-110突变的患者,安全性处理措施与白消安清髓预处理方案一致,包括血管闭塞性肝病的严重不良事件(SAE)。该试验仅报告了1例可能与LentiGlobin有关的3级血小板减少症的SAE。

去年10月份,Bluebird已经向欧盟(EMA)递交了LentiGlobin治疗TDT和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请(MAA)。EMA已授予LentiGlobin治疗TDT的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格(PRIME)。同时,该款产品也被FDA授予治疗TDT的孤儿药资格和突破性药物资格。

因此,从临床数据及快速通道的审评时间上看,这款疗法很可能会获得监管部门的批准。据外媒透露,LentiGlobin今年很可能在在欧洲获得批准,2020年有望在美国获得批准。随着药物的获批在即,bluebird计划将更多资源投入到定价和商业化方面。

“目前计划的浮动定价在210万美元左右,但也不排除低于这个价格的可能”,该公司首席执行官Nick Leschly在接受《华尔街日报》采访时坦言,“昂贵的定价是这种药物内在价值的真实反映,这不仅是生命质量的改善,更是生命长度的延伸。无论最终定价能否如期,我们都希望这款产品能够解决一些医疗问题。”

毫无疑问,210万美元的价格高得惊人。从这番定价中,我们也看到了基因细胞治疗价格一路飙升的趋势。比如Spark Therapeutics开发用于遗传性眼病的药物,每只眼睛治疗费用约为85万美元,诺华公司的白血病CAR-T药物Kymriah售价47.5万美元,其竞品吉利德的Yescarta售价为37.3万美元。

如此昂贵的药价,如何让更多患者可及,亦是让华尔街投资者担忧的问题。Bluebird在大会上向投资者概述了其一项超过五年的支付计划。该支付与一些基因细胞治疗企业提出的“按疗效付费”类似,取决于基因疗法的持续有效性。例如Spark为患者购买保险,如果不起作用,患者可以获得赔偿,同时还向还向CMS提出一些支付计划方案。

Nick Leschly说Bluebird不是第一家考虑这种计划的公司,但显然是最先采用这种方案的公司之一。 一位企业CEO指出,随着基因细胞疗法的快速进展,大多数药物的定价都将超过100万美元,这也有望推动整个行业支付方式的变革。

JP摩根分析师Cory Kasimov听完Leschly的报告后总结道,“我们的目标是重生。这是一个伟大的声明,一个伟大的梦想,一个伟大的愿景。我们非常重视。”

Leschly还提到,Bluebird希望在2022年之前获批四种产品,此外公司还有很多临床前项目在推进。但就LentiGlobin定价问题,Leschly承认这也是他们将产品推向市场的策略之一。

Leschly在演讲中海反复强调,大家关注的重点应该是价值而不是价格,尽管治疗可能是昂贵的,但如果一切按计划进行,将使患者终身治愈。

参考资料:With Likely Approvals on the Way, Bluebird Bio Offers up Pricing Strategy for Gene Therapy

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