用于5种难治多发性骨髓瘤!首创SINE化合物或明年上市

来源: 新浪医药新闻  Thu Oct 11 15:46:02 CST 2018 A- A+

Karyopharm Therapeutics是一家临床阶段的制药公司,专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法,用于治疗癌症及其他重大疾病。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理其selinexor新药申请(NDA)并授予了优先审查资格*,同时已指定处方药用户收费法(PDUFA)日期为2019年4月6日。

此次NDA旨在寻求FDA加速批准该药用于5种现有疗法耐药的高度难治性多发性骨髓瘤(MM)患者的治疗。具体而言,5种疗法耐药的患者是指既往已接受了2种蛋白酶体抑制剂(PIs,Velcade[bortezomib,硼替佐米]和Kyprolis[carfilzomib,卡非佐米])、2种免疫调节药物(IMiDs,Revlimid[lenalidomide,来那度胺]和Pomalyst[pomalidomide,泊马度胺])、1种抗CD38单克隆抗体药物Darzalex(daratumumab,达雷木单抗)以及烷化剂,并且其疾病对糖皮质激素、至少1种PI、至少1种IMiD、Darzalex及最新接受的疗法难治。

FDA在受理通知书中表示,目前正计划召开专家咨询委员会会议讨论selinexor的NDA。在美国,该药物此前已被FDA授予治疗5重难治性MM的孤儿药资格和快速通道资格。如果获批,Karyopharm公司计划最早在2019年上半年将selinexor推向市场。欧洲方面,该公司已计划在2019年初向欧洲药品管理局(EMA)提交一份上市许可申请(MAA),寻求有条件批准selinexor用于上述相同的适应症。

Karyopharm公司创始人、总裁兼首席科学官Sharon Shacham博士表示,作为一种具有新颖作用机制和令人信服的临床特征的潜在新疗法,selinexor如果获批,将为高度耐药的、5重难治的MM患者群体提供一个非常有意义的治疗选择,这类患者对当前的MM标准疗法已不再产生反应。FDA受理NDA并授予优先审查资格标志着该药物临床开发项目的重要里程碑,并进一步强调了该类患者群体中存在的显著未满足的巨大医疗需求。我们将在审查过程中与FDA密切合作,尽快把这款创新疗法带给患者。

首创口服SINE XPO1抑制剂,德琪医药引入中国市场开发