研发日报丨“泡泡男孩病”新药Revcovi获美国FDA批准

来源: 新浪医药新闻  Tue Oct 09 17:40:02 CST 2018 A- A+

【2018.10.09/研发NEWS】治疗多发性硬化症 诺华新药有望明年3月获批;治疗急性髓细胞白血病 辉瑞Mylotarg获英国NICE扩大适应症;重磅:单碱基编辑获重大进展 有望出生前就可治疗遗传病……

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治疗多发性硬化症 诺华新药有望明年3月获批

9日,诺华宣布,美国FDA和欧洲EMA分别接受了其siponimod的新药申请和营销授权申请。Siponimod是种每日一次,口服的在研药物,用于治疗继发进展型多发性硬化症。

“泡泡男孩病”新药Revcovi获美国FDA批准

近日,Leadiant Biosciences公司宣布,美国FDA已批准Revcovi注射液,用于腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童及成人患者的治疗。ADA-SCID又被称为“泡泡男孩病”。

治疗急性髓细胞白血病 辉瑞Mylotarg获英国NICE扩大适应症

日前,英国国立健康与临床优化研究所最终评估决定推荐辉瑞Mylotarg与化疗联合使用,用于治疗以前未治疗的、全新CD33阳性的急性髓细胞白血病。

听力损失者获益:BOSE首个非处方助听器获FDA批准

日前,美国FDA批准了由扬声器制造商Bose开发的第一款非处方助听器。此次获批医疗用途可能为其他消费电子公司展示了涉足医疗市场的可能性。

重磅:单碱基编辑获重大进展 有望出生前就可治疗遗传病

10日,在《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中,宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队,使用基于CRISPR系统的碱基编辑器,成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。

分子“守卫”保证染色体分裂的正常进行

4日,发表在Current Biology上的一项新研究中,Bhalla的实验室研究了一种名为shugoshin的检查点分子。Shugoshin最初被认为是减数分裂中的重要因子,因为其能够调节姐妹染色单体与着丝粒的结合。

迄今最大规模中国人基因组测序和分析完成

近日,由中国研究人员领导的一个国际研究团队完成了迄今最大规模的中国人基因组测序和分析,该研究项目历时两年,用“无创产前基因检测”技术收集了超过14万名中国孕妇的部分基因组样本,最终的研究成果发表在《Cell》杂志上。

新型DNA工具能预测身高 有望评估疾病风险

密歇根州立大学开发出一个“神器”——一种新的DNA工具,可以准确预测人的身高。更重要的是,它还有望评估人们患心脏病和癌症等严重疾病的风险。

膝盖术后慢性疼痛或许与神经元损伤有关

由MedUni维也纳生物医学成像和图像引导治疗部的放射学家Georg Riegler领导的跨学科研究小组进行的两项研究现已成功地证明了大腿前部和内侧以及膝盖周围的这些微小,敏感的皮肤神经对慢性疼痛之间的关系。

Nat Commun: 新方法可实时监测微量血液中的单分子

最近,来自格罗宁根大学的化学生物学副教授Giovanni Maglia等人设计了一种纳米孔系统,能够在几秒钟内同时测量各种生物体液中的不同代谢物。电输出信号可轻松集成到电子设备中,用于家庭诊断。

Science:发现五种基因能让健康细胞癌变

来自加州大学洛杉矶分校的研究人员近日发现了前列腺癌和肺癌晚期小细胞癌的共同发展过程。这些共同的分子机制可能不仅会带来前列腺癌和肺癌的药物发展,还可促进几乎任何器官的小细胞癌的药物研究。

Nature医学:揭示CAR-T治疗后复发的原因

近日,有研究团队发现一例CAR-T治疗的特殊病例:ALL白血病患者在接受CAR-T治疗后出现了复发!而且,他们证实,引发复发的罪魁祸首是一个特殊的细胞——携带有CARs的白血病细胞。

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