研发日报丨18年首款! FDA批准疟疾预防新药

来源: 新浪医药新闻  Fri Aug 10 18:29:48 CST 2018 A- A+

【2018.8.10/研发NEWS】FDA批准18年来首款疟疾预防新药;A型血友病基因疗法SB-525显示临床疗效;开发首创肝病药物 武田与Ambys制药达成1亿美元合作;勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段;突破!科学家成功开发出人类胎盘3-D模型……

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FDA批准18年来首款疟疾预防新药

60P公司今日宣布,FDA批准了其ARAKODA™(tafenoquine)片剂用于在成人中预防疟疾。这是18年来FDA批准的首例用于预防疟疾的新药。Tafenoquine最初由Walter Reed陆军研究所合成,之后由美国陆军和60P共同研发,历经21项,覆盖了3100人的临床研究,最终开发成这一每周服用的疟疾预防药物。

A型血友病基因疗法SB-525显示临床疗效

Sangamo Therapeutics公布了旗下cDNA基因疗法候选药物SB-525用于A型血友病治疗的临床1/2期研究(Alta)的初步积极结果。SB-525由一个重组腺相关病毒(rAAV)载体组成,该载体携带专有的合成肝特异性启动子VIII因子基因结构。美国FDA已经授予SB-525孤儿药和快速通道认定,欧洲药品管理局也已指定该药为孤儿药资格。

开发首创肝病药物 武田与Ambys制药达成1亿美元合作

Ambys Medicines表示,公司已同日本武田制药达成合作伙伴关系,后者将支持Ambys全球首创平台和产品管线的发展。这次合作契合基于武田在胃肠学方面的战略,即通过对新的化学和细胞/基因治疗平台进行大量投资,将投资重点放在肝脏疾病这种大量未满足的医疗需求上。

勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段

勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟、帝国创新和牛津生物医药公司启动一项全球合作,共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创治疗。

抗乙肝病毒临床使用药物与在研药物简述

MCC-478是阿德福韦衍生物,目前已进入临床试验,临床前研究证明它有高效的抗HBV活性。它的作用机理与阿德福韦类似,可通过抑制病毒DNA复制发挥抗病毒作用。 MCC-478可有效对抗野生型HBV和 拉米夫定耐药突变体。

首个国产三代EGFR TKI艾维替尼报产获优先审评

近日,CDE公示了第三十一批拟纳入优先审评程序药品注册申请的名单,其中备受关注的首个国产三代EGFR TKI-马来酸艾维替尼赫然在列。马来酸艾维替尼是由艾森自主研发的国内首个三代EGFR TKI,可以同时抑制EGFRL858R、Exon19del以及T790M突变,用于治疗具有EGFR突变或耐药突变的非小细胞肺癌。

我国发现脑垂体激素能调控造血干细胞数量

当造血干细胞遭遇“青春期”,会不会迎来与主人相同的叛逆期?近日,中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周波研究组首度揭示人类青春期起始分泌的脑垂体激素--促黄体生成素在造血干细胞数量稳定维持中的重要调控功能。

突破!科学家成功开发出人类胎盘3-D模型

近日,来自维也纳医科大学的科学家们通过研究成功开发了一种人类胎盘的3-D模型。研究者指出,这种类器官模型也可以在药理学和遗传水平上进行操作,这或许就能帮助研究人员深入研究人类胎盘的生理学和病理生理学过程。

研究人员发现多个三阴性乳腺癌高危基因

药明康德集团合作伙伴梅奥诊所的Fergus Couch博士领导的团队近日确认了多个与三阴性乳腺癌发病率相关的基因。在所测试的基因中,研究人员发现BARD1,BRCA1,BRCA2,PALB2和RAD51D基因的变异与三阴性乳腺癌的高风险相关(比值比> 5.0),并且与高加索人群中的总乳腺癌终身风险超过20%相关。

非霍奇金淋巴瘤新药获FDA突破性疗法认定和优先审评

根据中国新药研发监测数据库显示,协和发酵麒麟株式会社的非霍奇金淋巴瘤新药Poteligeo在今天通过了美国FDA的突破性疗法认定和优先审评。适应症为接受过至少一次全身性疗法的复发或难治性蕈样真菌病或塞扎里综合症成年患者。

新型大环肽类分子有望治疗阿尔兹海默病和2型糖尿病

目前,研究人员并未开发出有效的疗法来抵御阿尔兹海默病和2型糖尿病患者机体淀粉样蛋白的形成。近日,来自慕尼黑工业大学的科学家们发现一种新型大环肽类分子能有效抑制淀粉样蛋白的形成,这一发现对开发抵御阿尔兹海默病和2型糖尿病的抗淀粉样蛋白生成药物非常重要。

特殊酶类构建“分子马达”驱动大脑神经元细胞死

近日,一项刊登在国际杂志Developmental Cell上的研究报告中,来自范德堡大学的科学家们通过研究在多发性硬化症患者机体损伤的神经元中发现了一种特殊的酶类,其或将帮助研究人员作为新型靶点来开发治疗多种神经变性疾病的新型疗法。

重大突破!肌醇六磷酸是HIV-1组装和成熟所必需

在一项新的研究中,来自美国康奈尔大学、弗吉尼亚大学、特拉华大学、密苏里大学、德国欧洲分子生物学实验室和奥地利科技学院的研究人员提供了HIV-1病毒结构是如何组装的新细节,这一发现为治疗这种病毒感染提供了潜在的新靶标。

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