百健SPINRAZA改善婴幼儿及青少年脊髓性肌萎缩患者运动能力

来源: 新浪医药新闻  Tue Mar 13 11:57:07 CST 2018 A- A+

3月12日,百健(Biogen)公司公布了临床2期研究NURTURE的中期数据,该开放标签的单臂研究对SPINRAZA® (nusinersen)用于症状发生前脊髓性肌萎缩症(SMA)幼儿治疗的有效性和安全性进行了评估。这项题为“Nusinersen用于症状前SMA状态下婴儿的治疗:临床2期NURTURE研究的中期功效及安全性结果”的中期分析显示,所有婴儿都活着,没有患儿需要气管切开术或永久性通气截止2017年7月5日,与疾病的自然病史相比,患者的运动功能和运动里程碑成绩方面均表现出了改善。该项研究连同SPINRAZA在青少年和年轻人中所展示的有效性结果,将于2018年3月11-14日在弗吉尼亚州阿林顿举行的肌营养不良协会临床会议上发表。

百健高级副总裁兼首席医学官Alfred Sandrock博士表示:“这些结果增强了SPINRAZA作为第一个也是唯一一个批准治疗SMA的药物的有效性,再一次证明它能给使用SMA的个人(包括婴儿、青少年和年轻成年人)带来好处。SPINRAZA得到了迄今为止最大的SMA临床开发项目的支持,百健期待与医疗机构和医疗提供商合作,为SMA青少年和年轻成年患者提供可以显著改善病患运动能力的SPIRAZA。”

NURTURE研究中,对六周或更小的婴儿(n=25)进行了SPINRAZA给药,其中这些患儿属于症状前阶段基因诊断为SMA,SMN2基因有2到3个拷贝(n=15为两个拷贝;n=10为三个拷贝)。在进行这一中期分析时,患儿接受了长达25.6个月的跟踪随访,远远超过了大多数1型SMA婴儿需要永久性通气或死亡的典型时间。

哥伦比亚大学医学中心首席研究作者Darryl C. De Vivo博士表示:“NURTURE试验的发现为SPINRAZA的持续获益提供了证明。NURTURE研究中接受治疗的遗传性SMA婴儿(临床上有可能发展为1型或2型),只要有足够的观察时间,他们都能独立坐着,而且大多数人都具备了走路的能力。”

NURTURE试验参与者也取得了58.4的平均CHOP INTEND得分,最高得分为64分,CHOP INTEND指标用于SMA患儿一般运动功能的测量。许多患儿可以继续改善和维持这些分数并超过了一个时间点,在此点上,未经治疗的1型SMA患者会经历显著的下降。总的来说,研究表明SPINRAZA具有良好的耐受性,没有发现新的安全隐患。

另外将公布的分析结果还包括SPINRAZA对2型或3型SMA青少年和年轻人的病情稳定或改善作用。这项病例分析中,参与者(n=5)在开始CS2研究时年龄在14-15岁之间,扩大研究CS12中患者年龄为17-19岁。一名参与者为2型,4名为3型,在2.5多年的观察中,所有参与者都接受了多剂量的SPINRAZA治疗。结果包括:Hammersmith运动功能评分量表(HFMSE)的改善;上肢模块(ULM)的稳定;6分钟步行测试(6MWT)的改善;以及神经肌肉疾病护理者经验评估(ACEND)得分稳定或提高。

斯坦福大学医学中心John Day博士表示:“该病例分析显示了SPINRAZA对2型或3型SMA青少年和年轻人的疗效。研究参与者在两年的治疗中,甚至在治疗后,运动功能和生活质量都有了稳定或轻微的改善,这与没有接受治疗的患有SMA的青少年和年轻人不同,他们的运动功能会下降,尤其是步行距离和上肢活动的减少,以及与健康有关的生活质量的下降。”(新浪医药编译/David)

文章参考来源:New Data Presented at MDA Clinical Conference Show Benefit in Motor Function for Infants, Teens and Young Adults Treated With SPINRAZA® (nusinersen)

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