治疗肾上腺增生 新型疗法2期临床结果良好

来源:药明康德  Wed Nov 15 09:53:12 CST 2017 A- A+

近日,一家专注于开发内分泌疾病新型疗法的临床阶段生物制药公司Millendo Therapeutics公司宣布,治疗先天性肾上腺皮质增生症(CAH)的ATR-101在2期临床研究中得到积极的概念验证结果。根据试验结果,ATR-101获美国FDA孤儿药资格认定。

先天性肾上腺皮质增生症(CAH)是一种罕见的遗传性内分泌疾病,由皮质醇合成的关键酶基因突变引起,其特征是激素水平异常和肾上腺过度生长。95%的CAH病例是由于21-羟化酶缺陷所引起的。CAH病症在出生时即被确诊,且以肾上腺功能不全为特征。它会导致女性严重男性化,男性睾丸肿瘤和不孕。在北美每10,000名新生儿中约有1名CAH患者,在欧洲的比例约为15,000分之一。

该2期临床试验是一项多中心、单盲、多剂量概念性证明研究,评估了先天性肾上腺增生21羟化酶缺陷患者口服ATR-101以及皮质类固醇的疗效和安全性。该研究评估了5个递增剂量,在ATR-101治疗2周和安慰剂治疗2周之间交替,以确定ATR-101对肾上腺类固醇的作用。

参与2期临床试验的前10名患者中,有7位患者的17-羟基孕酮(17-OHP)水平(一种疾病控制的关键指标)明显降低,表现出显著的生物学作用。根据试验结果,2期临床试验止步于10名患者,美国FDA授予了ATR-101在该适应症中孤儿药资格的认定。

所有服用ATR-101的患者17-OHP水平均降低,而所有接受安慰剂治疗的患者17-OHP水平均有所增加。2名患者的17-OHP水平降低至≤2×ULN(主要临床终点),该结果与短的治疗时间(2周/剂量水平)和高基线水平保持一致。ATR-101在所有的剂量水平都表现出良好的耐受性。

▲Julia C. Owens博士(图片来源:Millendo官网)

Millendo Therapeutics公司首席执行官Julia Owens博士说:“2期临床结果支持ATR-101在先天性肾上腺皮质增生症方面进行进一步临床研究。目前治疗该疾病的选择方案是有限的,且伴有明显的副作用。在这个临床试验中,ATR-101加入到现有的糖皮质激素治疗中耐受性良好,且17-OHP水平显著降低。ATR-101也表现出迅速降低主要类固醇和类固醇前体的作用。甚至在基线水平异常高的17-OHP的患者中也观察到类固醇生成显著减少。”

密歇根大学(University of Michigan)内科和药理学教授Richard Auchus博士表示:“治疗先天性肾上腺皮质增生症患者时,糖皮质激素的不足而导致的雄性激素过多和过度治疗所引起的糖皮质激素过量很难平衡。尽管仍然需要进一步的研究,但ATR-101的2期临床试验结果为需要改善激素失衡的CAH患者带来了很大希望。”

参考资料:

[1] Millendo官方网站

[2] Millendo Therapeutics Announces Positive Topline Phase 2 Results of ATR-101 in Classic Congenital Adrenal Hyperplasia

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