揭秘:白血病治疗也有“金砖五成员”

 Tue Sep 12 15:06:16 CST 2017 A- A+

本周,金砖国家领导人厦门会晤圆满落幕,让全球看到了金砖国家的担当和建设更美好世界的希望。

其实,在白血病治疗领域也有“金砖五成员”,这些重磅新药(新疗法)的问世,为白血病患者带来新的希望。它们五位,也进行了一场“小会晤”。

“金砖五成员”的自我介绍:

白血病治疗“金砖五成员”包括:B——Besponsa,R——Rydapt,I——Idhifa,C——CTL019,S——SY-1425。

Besponsa(Inotuzumab ozogamicin)

特点:我叫“小B”,来自辉瑞,是首款获得FDA批准的靶向CD22的抗体药物偶联物(ADC);

资格:我曾获FDA突破性药物、孤儿药和优先审批资格;

强项:我擅长治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者;

效果:在针对我的临床试验中,治疗组完全应答率明显高于化疗组(81%对29%);

备注:在使用我时,您要当心“严重肝损伤”的不良反应风险,记得定期复查肝功能哦。

Rydapt(Midostaurin)

特点:我叫“小R”,来自诺华,是首款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病(AML)的靶向药物;

资格:我曾获FDA优先审评、快速通道(肥大细胞增多症)和突破性药物资格(AML);

强项:我擅长跟化疗联手,一线治疗携带FLT3突变的新确诊的急性髓性白血病成人患者;

效果:与仅接受化疗相比,跟我“联合作战”能显著延长患者的生存期(25.6个月 vs 74.7个月);

备注:作为“战斗民族”的我,还同时获批治疗一些罕见类型血液疾病(如侵袭性系统性肥大细胞增多症、肥大细胞白血病等)。

Idhifa(Enasidenib)

特点:我叫小“I”,来自新基,是首个上市的致癌代谢物合成抑制剂(首款IDH2抑制剂) ;

资格:我曾获FDA孤儿药认定和优先审批资格;

强项:我擅长治疗带有IDH2突变的复发性/难治性急性髓性白血病(AML)成人患者;

效果:在我出手后,患者完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%,中位数的缓解持续时间为8.2个月;

备注:在用我时,您要当心“分化综合征”的严重不良反应风险(主要表现为呼吸困难、不明原因发热、体重增加、不明原因低血压、急性肾衰、心包积液等),用药过程中,请务必密切监测相关症状,一旦确诊,需立即进行激素治疗。

CTL019(Kymriah)

特点:我叫小“C”,来自诺华,是全球首个获批的CAR-T细胞免疫疗法;

资格:我“自带光环”,曾获FDA优先评审资格和突破性疗法资格,还是全球首个获得FDA专家全票通过的CRA-T疗法;

强项:我擅长治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者;

效果:我出马后,临床试验显示,在三个月的治疗内总有效率为83%;

备注:在用我时,您要当心“细胞因子释放综合征”的严重不良反应风险。

SY-1425

特点:我叫小“S”,来自锡罗斯,是全球首创的视黄酸受体-α(RARα)激动剂;

资格:跟上面那些哥哥们比,我还小,刚获FDA孤儿药认定;

强项:我目前还在“打怪升级”中,处在治疗基因驱动的急性髓性白血病(AML)及MDS亚群患者的临床2期阶段;

效果:今年第四季度,我的“成绩单”就会出来了,但目前大家都挺看好我哟;

备注:目前用我的,是具有RARA或IRF8基因超级增强子的急性髓性白血病(AML)及骨髓增生异常综合征(MDS)亚群患者。

好医友点评:小“C”摘得“人气王”

从“金砖五成员”的自述看,它们就像5根手指,伸开来各有所长,但对于白血病治疗来说,它们“攥起来”就是一只有力的拳头。我们仅从影响力进行评价,CTL019是其中的“领头羊”。

CTL019的上市,被称为“人类医学史上的重大转折性事件”。它让“治愈晚期癌症”这个人类遥不可及的梦,变得越来越近。10年前,有谁曾想到“改造人类基因来治病”能够成为现实呢?

好医友医疗集团医疗总监Joy Xu认为,CAR-T疗法的获批,为原本无药可治的年轻急性淋巴细胞白血病患者,带来了全新的治疗方案。随着医学和科技的不断进步,医疗成本的不断降低,这一颠覆性的技术将开辟更加光明的未来,最终惠及更多患者。

名词解释:“金砖”

21世纪初,美国高盛公司首次提出“金砖四国”概念,将全球最大的四个新兴市场国家——巴西(Brazil)、俄罗斯(Russia)、印度(India)和中国(China)首字母相连,读音恰与英文“砖(Brick)”相同,因此被称为“金砖四国”。2010年,南非(South Africa)加入后,变成“金砖五国”(BRICS)。

在白血病“金砖五成员”中,SY-1425刚获FDA孤儿药认定,正好与南非较晚加入“金砖国家”相契合,故将其纳入“五成员”。

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