针对补体介导疾病 Alexion和Dicerna强强合作研发RNAi疗法

来源:药明康德  Sun Oct 28 11:31:09 CST 2018 A- A+

日前,Alexion Pharmaceuticals和Dicerna Pharmaceuticals宣布合作开发RNA干扰(RNAi)疗法,用于治疗补体介导的疾病。RNAi疗法能阻断补体通路因子的产生,有望抑制会导致许多疾病的不受控制的补体激活。该协议为Alexion带来了Dicerna的两种临床前,皮下注射GalXC™RNAi分子的全球独家许可及开发和推广权利,它同时也为Alexion带来了其他临床前GalXC™RNAi分子的独家选择权,用于靶向补体通路中的另外两个目标。

RNAi是一种生物过程,某些双链RNA分子会通过破坏致病基因的mRNA来抑制这些基因的表达。RNAi不是通过靶向和结合蛋白质来抑制其活性,而是通过靶向并沉默指导蛋白质构建的mRNA来发挥作用。RNAi的这一作用使其具有攻击任何靶标的能力,包括常规抗体和小分子药物不能触及的致病基因。此外,RNAi疗法也能减少给药频率、延长作用时间,为患者带来便利。

由Dicerna开发的GalXC™RNAi技术平台旨在推动下一代RNAi疗法的开发,用以沉默肝脏中的致病基因。GalXC™疗法需经过Dicer酶处理,这是RNAi在人细胞内的天然起点。Dicerna的科学家使用GalXC™将N-乙酰半乳糖胺糖直接连接到只能被Dicer酶切割的小干扰RNA(DsiRNA)分子上,它们能在灵活有效地偶联靶向配体的同时,稳定RNAi双链体。Dicerna认为,这种化学修饰能够将RNAi疗法通过皮下注射递送至肝细胞中,然后与靶细胞上的受体特异性结合,并促进细胞对RNAi疗法的吸收。通过使用Dicer酶作为RNAi的切割酶,GalXC™疗法旨在优化RNAi通路的活性,使其以最具特异性和最有效的方式运作。通过GalXC™产生的化合物可广泛应用于多个治疗领域,包括罕见病、病毒感染性疾病、慢性肝病和心血管疾病。

▲Dicerna公司的GalXC™技术平台(图片来源:Dicerna Pharmaceuticals官方网站)

根据协议条款,Alexion和Dicerna将合作开发皮下注射的GalXC™RNAi分子,该分子针对两种补体通路靶标,用于治疗补体介导的疾病。此外,Alexion将有权选择开发另外两种靶向补体通路其它靶点的GalXC™RNAi分子。Dicerna将在临床前阶段领导联合发现和研究工作,Alexion将从1期阶段开始领导研发工作。该协议为Alexion提供了开发GalXC™RNAi分子的全球独家许可和商业权益。Dicerna将获得2200万美元的预付款和1500万美元的股权投资,和未来可能高达1.05亿美元的研发和监管里程碑付费及销售分成。

Alexion执行副总裁兼研发负责人John Orloff博士说:“Alexion通过Soliris展示了补体抑制对多种严重和衰弱性疾病的变革性影响。这一合作通过使用Dicerna专有的GalXC™RNAi技术平台,并利用我们二十多年的补体专业知识,为抑制不受控制的补体激活提供了一种有前景的新方法。”

Dicerna总裁兼首席执行官Douglas M. Fambrough博士说:“Dicerna专有的GalXC™技术旨在以一种高度特异性且耐受性良好的方式,来沉默致病基因的表达,同时能够方便地通过不频繁的皮下注射给药。Alexion提供了补体介导疾病领域领导者的深厚专业知识和资源。我们期待与Alexion合作,发现和开发有前景的新型RNAi疗法。”

原标题:速递 | 强强合作研发RNAi疗法,针对补体介导疾病

参考资料

[1] Alexion and Dicerna Collaborate to Develop Therapies for Complement-Mediated Diseases. Retrieved Oct 24, 2018, from https://www.biospace.com/article/alexion-forges-rnai-therapy-agreement-with-dicerna/

[2] Alexion Pharmaceuticals . Retrieved Oct 24, 2018, from http://alexion.com/

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