盘点丨8月FDA批准的7个新分子实体药物

 Tue Sep 11 18:02:14 CST 2018 A- A+

2018年8月,美国FDA一共批准了7个新分子实体(指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分)药物,其中有多个属于罕见病新药。汉鼎好医友结合FDA官网信息,整理如下:
NO.1
药品名称:Galafold
活性成分:Migalastat hydrochloride
获批时间:20180810
制药企业:Amicus Therapeutics
适应症:用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病成人患者的治疗。法布里病是一种罕见而且严重的遗传性疾病,医学上认为它是一种X连锁的显性遗传性溶酶体贮积症,因GLA基因突变导致α-半乳糖苷酶A (α-Gal A)缺陷所致。
产品特点:该药是美国首款获批治疗成人法布里病的口服药物,能显著降低肾间质毛细血管GL-3水平,发挥治疗作用。
NO.2
药品名称:Annovera
活性成分:Segesterone acetate;Ethinyl estradiol
获批时间:20180810
制药企业:The PopulationCouncil.Inc
适应症:作为有效期为一年、放置于阴道内的避孕工具。
产品特点:它是史上第一款女用长效避孕环,可多次使用、不可生物降解、柔韧易弯曲。其原理和使用时间有点类似于复方短效口服避孕药。使用上,可以根据女性的意愿,一个月内非经期的三周放进去,经期那周取出来,这样可以连续使用13个月经周期。
NO.3
药品名称:Onpattro
活性成分:Patisiran
获批时间:20180810
制药企业:Alnylam制药公司
适应症:治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的神经损伤,也称家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)。
产品特点:该药是全球首款RNAi(RNA干涉)疗法药物,通过抑制特定mRNA的表达,有效阻止变异甲状腺素运载蛋白的生成,清除组织里的淀粉样蛋白沉积,恢复组织功能。
NO.4
药品名称:Diacomit
活性成分:stiripentol
获批时间:20180820
制药企业:Biocodex制药公司
适应症:与氯巴占(clobazam)联合使用,治疗2岁以上Dravet综合征患者的癫痫发作。Dravet综合征又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI),是一种罕见的难治性癫痫综合征,预后差。
产品特点:该药虽是治疗癫痫的抗惊厥药物,但其化学结构与其它已知抗惊厥药物不同,可显著降低全身性阵挛性癫痫发作频率。2008年获得FDA授予的治疗Dravet综合征的孤儿药资格。
NO.5
药品名称:Xerava
活性成分:Eravacycline
获批时间:20180827
制药企业:Tetraphase制药公司
适应症:治疗18岁及以上患者的复杂腹腔感染。
产品特点:该药是一种新型的、全合成的氟化四环素类抗菌药物,对临床常见革兰阳性、阴性需氧及兼性厌氧菌,以及大多数厌氧菌、对头孢菌素、大环内酯类、β内酰胺类/β内酰胺酶抑制剂多重耐药菌均有较强体外抗菌活性。
NO.6
药品名称:Pifeltro
活性成分:doravirine
获批时间:20180830
制药企业:默沙东公司
适应症:治疗未接受过抗病毒疗法的成年HIV-1(艾滋病病毒1型)感染患者。
产品特点:一种创新的非核苷类逆转录酶抑制剂(NNRTI),可以与其它抗病毒药物联合使用。
NO.7
药品名称:Delstrigo
活性成分:doravirine、lamivudine、tenofovir disoproxil fumarate
获批时间:20180830
制药企业:默沙东公司
适应症:治疗未接受过抗病毒疗法的成年HIV-1(艾滋病病毒1型)感染患者。
产品特点:每日一次的口服固定剂量复方片剂。
参考来源:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=reportsSearch.process

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