NASH新药Aramchol满足FDA监管批准终点 将开展临床试验

来源:药明康德  Wed Jun 13 10:51:51 CST 2018 A- A+

今天是首个国际非酒精性脂肪性肝炎日(First International NASH Day)。而在医药行业内,一条关于NASH的临床试验新闻也吸引了不少人的关注:Galmed Pharmaceuticals宣布,其口服NASH疗法Aramchol获得了积极的2b期临床数据,满足了FDA的监管批准终点。

NASH是一类新近出现的全球健康危机,影响了大约2%-4%的总人口。这是一种进行式的肝脏疾病,会导致肝硬化以及肝癌等严重后果。它也是造成美国肝癌或肝移植的最主要原因之一。尽管它给全球健康造成了危机,但我们尚缺少有效治疗这一疾病的方法。

由Galmed带来的Aramchol是一类创新的脂肪酸和胆汁酸偶合物(fatty acid bile acid conjugate),能对肝内脂质代谢起到有益的调节作用。在动物实验中,它能有效地减少脂肪变性、炎症、以及纤维化这三大NASH的病理特征。

在一项名为ARREST的2b期临床试验中,研究人员们招募了247名通过活检确认患有NASH的患者,并将他们以2:2:1的比例分为三组,分别接受600mg Aramchol、400mg Aramchol、以及安慰剂的治疗。该研究的主要临床终点是肝脏甘油三酯比例的变化,次要终点包括在NASH症状(指炎症和/或肝细胞气球样变性)不恶化的情况下,对纤维化程度的改善。此外,在纤维化程度不恶化的情况下,NASH病情的缓解程度也是次要终点之一。

▲该研究的试验结果(图片来源:Galmed Pharmaceuticals官方网站;点击图片可观看大图)

该研究取得了复杂的试验数据。在主要临床终点上,400mg组显著减少了肝脏脂肪(p = 0.0450),而600mg组未能达到这一目标。但与安慰剂组相比,600mg组中取得5%绝对改善的患者比例要显著更高,达47.0%(对照组为24.4%,p = 0.0279)。

许多分析人员指出,这项试验的一大亮点,在于其次要临床终点上取得的积极数据。研究表明,600mg组的患者在纤维化情况不恶化的情况下,更多患者出现了NASH病情的缓解(16.7%对5.0%,p = 0.0514);同样,在NASH病情不恶化的情况下,也有更多患者的纤维化程度有所改善(29.5%对17.5%,p = 0.2110)。值得一提的是,这正是美国FDA所推荐的3期临床试验终点。这也让我们看到了Aramchol获批的希望。

▲该研究达到了美国FDA推荐的终点要求(图片来源:FDA)

“这些令人兴奋的结果表明600mg的Aramchol能改善疾病的纤维化程度和肝硬化进展。从长期看,这可能带来有意义的临床改善,”加州大学伯克利分校公共卫生学院的Arun Sanyal教授说道:“更重要的是,这些效果有剂量依存性,且这个临床试验是一项全球研究。这表明本次试验取得的结果有可能在3期临床中得到重复。”

“我们很高兴看到ARREST的试验结果。它让我们能与监管部门尽快商讨关键试验的设计,” Galmed的总裁兼首席执行官Allen Baharaff先生说道:“Aramchol在科学上对NASH的改善依据能转化为临床结果,这是一件非常可喜的事情。”

我们期待这款新药的后续研究能一切顺利,早日为患者带来新药,解决NASH这一日趋严重的健康危机。

参考资料:

[1] Galmed's 600 mg Aramchol™ Achieved a Regulatory Approvable Endpoint Showing NASH Resolution Without Worsening of Fibrosis, in NASH Patients, in the Global Phase 2b ARREST 52-Week Study

[2] Galmed’s stock rockets up as execs tout a mixed set of NASH data

[3] Galmed Pharmaceuticals官方网站

原标题:NASH新药抵达获批标准,即将展开关键试验

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。

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