Amicus法布里病新药终获认可 有望8月获批

来源:药明康德  Tue Feb 13 10:11:38 CST 2018 A- A+

今天,Amicus Therapeutics公司宣布,美国FDA已接受了其口服法布里病新药migalastat HCl(migalastat)的新药申请,并授予其优先审评资格。如果一切顺利,这款新药有望在2018年8月13日或之前获批上市。值得一提的是,migalastat的上市申请由于数据不足,曾在2016年11月遭到拒绝。今日的利好消息,也是对Amicus永不言弃、努力推进新药研发的最好回报。

法布里病是一种遗传性疾病,在美国最为常见。这种疾病的病因在于α-半乳糖苷酶的缺乏(往往由GLA基因突变导致),患者体内的代谢会出现问题,导致GL-3等特殊脂类在心脏、肾脏、中枢神经系统、以及皮肤等组织中积累,带来疼痛、肾脏衰竭、心脏病、以及中风等一系列问题。

由Amicus带来的migalastat则有望为患者带来希望。这款新药是一类“first-in-class”的分子伴侣疗法,能让带有特定突变的患者体内功能异常的α-半乳糖苷酶稳定下来,从而让这些酶恢复清除有害底物的能力。据估计,这款新药能帮助到全球35%-50%的法布里病患者。先前,它曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。

▲Migalastat的作用机理(图片来源:《Nature Reviews Nephrology》)

在两项关键的3期临床试验中,migalastat的疗效得到了确认。在名为FACETS和ATTRACT的临床试验里,研究人员分别招募了初治患者和与酶替代疗法切换进行治疗的患者,以评估migalastat的效果。基于migalastat在这两项试验中的优异数据,Amicus递交了新药上市申请。

“美国FDA接受Amicus(在美国)的首个新药申请,并授予优先审评资格,是为美国法布里病患者群体带来精准口服新药的重要一步,”Amicus的总裁兼首席执行官John F. Crowley博士说道:“在全球,我们的团队已经有了超过10年使用migalastat治疗患者的经验。我们与顶尖的法布里病专家和患者组织领袖一起,递交了一份详尽的新药申请,以强调我们临床数据的广度,以及我们使用migalastat治疗患者的经历。我们期待与美国FDA进一步合作,将这款新药带给有望从中受益的患者。”

我们祝贺Amicus的这款法布里病新药离上市又近一步,也期待它能早日获批,为患者带来福音。

参考资料:

[1] U.S. FDA Files New Drug Application Under Priority Review for Migalastat for Treatment of Fabry Disease

[2] Amicus官方网站

[3] 药明康德微信公众号 - 速递 | 祝贺!Amicus递交首个美国新药上市申请

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