Amicus庞贝病新药显著改善患者行走能力

来源:药明康德  Fri Feb 09 14:24:10 CST 2018 A- A+

今日,药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics在圣地亚哥召开的科学会议上,公布了一项庞贝病(Pompe disease)临床试验的最新结果。研究表明,在长达1年的后续跟踪中,Amicus的创新疗法显著改善了患者的行走表现,并能稳定患者的肺功能。

庞贝病是一种罕见的遗传病。根据United Pompe Foundation的统计,全球大约有5000-10000人受该疾病的影响。这些患者体内缺乏一种叫做酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的酶,从而导致糖原在肌肉和其他组织的溶酶体中异常积累,使得肌肉随时间推移而弱化。因此,患者的日常行走能力会受到影响,心肺功能也会受到波及。目前,庞贝病患者主要依靠酶替代疗法(ERT)进行病情的控制。

由Amicus带来的一款组合疗法有望改善这些患者的病情。该疗法由ABT200与AT2221组成,前者是一款具有优化碳水化合物结构(尤其是甘露糖-6-磷酸)的重组人酸性GAA(rhGAA),能增强患者肌肉对其的摄取;后者是一款分子伴侣,能在血液中起到稳定酶替代疗法的作用,帮助酶保持活性。这两者共同施用,有望起到良好的协同效果。

▲该组合疗法的两款药物(图片来源:Amicus官方网站)

在一项名为ATB200-02的临床试验中,研究人员评估了该组合疗法对20名患者的治疗效果。去年10月,这项研究公布了初步的积极结果,表明患者的行走能力与肺功能均有改善。本周公布的数据则进一步验证了该疗法的效果。

研究表明,随着治疗时间的提升,患者在6个月、9个月、12个月时的行走测试分数稳步提升。在肺功能方面,以强制肺活量(FVC)等指标为参考,患者在接受12个月的治疗后,关键数值也呈现出稳定或改善的迹象。

▲患者的行走能力稳步提升(图片来源:Amicus官方网站)

熟悉Amicus Therapeutics的读者可能知道,其董事长兼首席执行官John Crowley博士的一对儿女也是庞贝病患者,这也是其创立公司,研发新药的原因之一。我们祝贺Amicus的临床试验取得积极进展,也期待它能顺利问世,造福罕见病患者!

参考资料:

[1] Amicus Pompe Overview & Pompe Data Highlights at 14th Annual WorldSymposium™

[2] Amicus官方网站

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。

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