势如破竹 南京传奇生物等登上E11榜单

来源: 药渡  Fri Jan 12 14:26:36 CST 2018 A- A+

作者 做药的土豆

近日,关注生物技术和医药的媒体Endpoints News回顾各公司2017的数据,总结了他们最看好的11家生物制药公司(E11)。这些公司要么以某项新技术一鸣惊人,或者化腐朽为神奇的研发出重磅药物,要么就是在众多强有力的对手竞争中脱颖而出,以势如破竹、孤注一掷之态开启了新药研发之旅,这其中就有去年的ASCO黑马中国南京传奇生物。

通过对比不同制药公司的团队创新能力和背后的投资情况,Endpoints News主要关注以下几个关键因素:

· 具备取得早期成功而得到认可的顶级团队

· 以创新药为目标,而不是Me-too策略

· 得到投资者的认可,足够的资金支持

· 良好的合作伙伴关系

这11家公司涵盖北美、欧洲和亚洲,充分印证了新药开发是全球共同追求的目标。虽然美国仍然是利润最丰厚的地区,并占有最大的市场份额,但是随着整个行业的发展,各国突出的研发企业和实验室都受到了资本的青睐。其中以亚洲的公司表现尤为突出,这对世界制药工业都产生了重大影响。

1. Arrakis Therapeutics

Arrakis Therapeutics是一家RNA靶向药物开发的公司,通过靶向疾病相关RNA来开发小分子药物。其CEO Michael Gilman先生曾在Biogen和Ariad公司任职,并有过两家初创公司,Stromedix和Padlock,已被收购了。Arrakis是他创建的第三家公司,而他目前已经开始着手为第四家做准备。他能够很好的利用个人经验并让他的团队付诸实践。Arrakis是RNA靶向药物开发领域的第一家公司,最近这一新领域又得到了进一步研究的理论支持。

Endpoints News评论:在这个世界上,没有任何一个地方能Cambridge / Boston地区这样将丰富的创业经验、雄厚的投资热情和强烈的科学追求巧妙地让融合到一起。而Michael Gilman就是该地区最好的CEO之一。

2. Autolus

伦敦和欧洲其他地区在药物研发的热点中经常被忽视,但是这家2014年创立于伦敦的公司在CEO Christian Itin先生的带领下逐渐吸引了人们的目光。他们研发了新一代的CAR-T疗法,是T细胞抗体领域的先行者。通过研究一种CD19/CD22的联合疗法,旨在克服像Yescarta和Kymriah这样的里程碑式新细胞疗法治疗后所产生的肿瘤耐药性。

Endpoints News评论:现如今,癌症治疗前沿的每一项新突破,随之而来的就是激烈的竞争,无数雄心勃勃的初创公司试图寻找更巧妙的方法来研发更好的癌症解决方案,进而超越对手。Autolus就处在CAR-T疗法第二轮创新的最前线。

3. BioNTech

这家德国公司做为欧洲最大的私营生物制药企业,迄今已经获得了近10亿美元的投资,保证了它的一些关键项目能够顺利进入临床阶段。其中Genentech是其五大合作伙伴中最大的一个赞助者。这两家生物技术公司目前正在一项针对个性化癌症疫苗的重大临床项目上联手推进。今年,BioNTech公司将继续在满足个性化治疗需求方面下功夫,虽然对于mRNA相关疗法,业界还存在质疑之声,但是同样的,这样一个平台也吸引了投资者的下注。

Endpoints News评论:如果你还在Moderna公司的mRNA药物平台和CureVac公司的低成本核酸疫苗之间犹豫不决,也请你考虑一下这家德国公司吧。

4. Codiak Biosciences

Codiak的研究概念听上去并不难理解,外泌体能够为各种分子提供运输传递服务,研发人员将针对胰腺癌的siRNA载荷到这些纳米微粒上,来治疗这一疾病。如果取得成功,就可以将外泌体作为平台“如法炮制”,靶向治疗其他疾病。风投公司Arch和Flagship一直以来对这种新型生物技术大力支持。当然这一新的治疗方法并不会一帆风顺,但是投资者选择相信CEO Doug Williams先生,这位经验丰富的企业家。

Endpoints News评论:自从离开Biogen后,Doug Williams在过去的几年中一直保持低调,仅仅几次提到他的团队正在生物科学领域进行新的研究。今年,他的资金总额达到了1.685亿美元,这将助力他走过获得临床数据前的最后一段路程。

5. Dragonfly Therapeutics

2017年6月,Dragonfly公司与Celgene完成了一笔3300万美元的交易,就这样突然出现在大众的视野中。Koch Institute负责人Tyler Jacks在2015年与自然杀伤(NK)细胞专家David Raulet和投资人Bill Haney联手建立了这家公司。NK细胞能够直接杀死肿瘤细胞,也能够激活T细胞产生免疫应答,同时还能让B细胞产生抗体。如此一箭三雕,也难怪一向对血液学科技不感冒的Celgene公司也被吸引过来。

Endpoints News评论:并不是所有的新生物技术都是同样的投资模式,不信请关注Dragonfly Therapeutics.

6. Exonics

美国西南部的科学家Eric Olson与他的团队开发了一种改进型病毒,可以用来将基因编辑工具递送至肌肉组织发挥作用,这被认为是一项具有里程碑意义的工作。他利用这一技术创建了这家名为Exonics的初创公司,风投Cure Duchenne对其进行了赞助。几个星期前,这个团队以4000万美元成本完成了大量的临床前工作。

Endpoints News评论:Olson一直专注于CRISPR/Cas9技术来纠正一种普遍认为是杜氏肌肉萎缩症背后的基因突变,从而引起了相当多的关注。去年11月下旬,其新的动物实验结果展示了这一技术可以很好的解决患者缺乏抗肌萎缩蛋白的问题。

7. GammaDelta Therapeutics

伦敦国王学院的Adrian Hayday多年来一直在研究Gamma delta T细胞,这是该领域的一个非传统靶点,吸引了Takeda和Abingworth的浓厚兴趣。他们为初创公司GammaDelta Therapeutics提供了近1亿美元的资金,并任命著名的前GSK首席癌症科学家Paolo Paoletti来执掌大权。Gamma delta T细胞具有不受调节性T细胞严重影响的基本特性,使它们更适用于治疗具有高浓度T调节细胞的实体瘤。随着细胞疗法进入市场白刃战,要想有一席之地,伟大的团队、前沿的科学和强大的资金支持,三者缺一不可。而GammaDelta似乎正是这个幸运儿。

Endpoints News评论:目前肿瘤免疫疗法的重点是CD8阳性和CD4 阳性的T细胞,它们被广泛认为是对癌细胞发起攻击的合适工具。但如果有另一种T细胞能更好地发挥作用呢?

8. Impact Biosciences

1月7号,Celgene宣布收购Impact Biosciences,并获得其骨髓纤维化药物Fedratinib的开发权。Fedratinib是一个选择性JAK2的抑制剂,其开发过程颇富戏剧性。发明人John Hood曾是TargeGen的研发主管。随后赛诺菲收购了TargeGen并将Fedratinib作为其新近恢复的肿瘤部门的研发重点。然而事实证明这对赛诺菲来说简直是一场灾难,临床试验中部分患者出现了韦尼克氏脑病症状——这是一种与维生素B缺乏相关的危险的神经系统疾病——2013年, FDA对其进行了临床控制,赛诺菲最终决定离开。

然而Hood博士从没有放弃Fedratinib,他一直在为这个药物重返市场努力着。2017年秋天他成功吸引了投资建立了他自己的公司,并从随后的一系列关键试验中获的数据,与FDA通过谈判来获得批准,直到Celgene的介入。

Endpoints News评论:Fedratinib的胜利,展示了一位科学家对自己所创造之物的坚定信心,和完成一项任务的顽强决心,这实在是一个了不起的成就!

9. Legend Biotech

做为去年ASCO年会的一匹黑马,中国公司南京传奇生物科技无疑是那颗最闪亮的星。这家名不见经传的公司甫一出镜就让业界刮目相看。在35例复发或耐药多发性骨髓瘤患者中,33 - 94%的患者表现出从完全到部分的临床症状改善。调查人员称其具有百分之百的客观反应率。ASCO专家Michael Sabe彼时曾称“这是一个强有力的信号,证明CAR-T细胞疗法可以治疗多发性骨髓瘤”。几天前,强生公司以3亿5千万美元的投资在全球范围内与其达成合作,我们希望这家中国公司在2018年能够继续顺利前进。

10. Semma Therapeutics

Semma公司创立于2014年,致力于研究干细胞疗法。在I型糖尿病方面也很少有公司能够与Semma的治疗方式相媲美。首席科学家Doug Melton博士率领该公司团队成功开发了一种“茶包”的方法来控制胰岛素细胞分泌胰岛素,从而结束了胰岛素的终生注射。对于干细胞领域的变化,Melton博士说:”并没有什么明显改变,科学研究本身就是需要时间“。如果他的”茶包“能像宣称的这样有效,那么对于I型糖尿病而言,最具颠覆性的疗法可能即将问世了。

Endpoints News评论:干细胞的炒作周期已经接近尾声了吗?我们曾经被再生疗法的潜力所吸引,又被接二连三的挫折斩断理想。如果我们仔细的观察一下Semma公司,就会发现,他们所取得的每一项成就,都是建立在几十年扎实的工作基础之上。

11. Tessa Therapeutics

这是一家位于新加坡的亚洲公司,Tessa的新技术是利用病毒特异性T细胞来靶向病毒相关的肿瘤,包括宫颈癌、头颈癌等。在一项涉及罕见4c期,与Epstein-Barr病毒相关的鼻咽癌研究中,研究人员发现患者的2年和3年存活率分别为62.9%和37.1%,这一数据要比该领域的历史数据好得多。Tessa还在溶瘤病毒和CAR领域继续拓展着自己的研发管线,并获得了新加坡投资公司淡马锡(Temasek) 8,000万美元投资。

Endpoints News评论:在癌症研究中,一小群病人的数据对我们来说都是意义重大,而对于Tessa来说,它已经在世界各地打开了大门。

原文参考:The Endpoints 11: A group of disruptive upstarts on a do-or-die mission to launch new meds, Endpoints.

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。
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