镰状红细胞病新药voxelotor获FDA突破性疗法认定

来源:药明康德  Fri Jan 12 13:13:05 CST 2018 A- A+

Global Blood Therapeutics(GBT)近日宣布,美国FDA为镰状红细胞病(SCD)新药voxelotor(以前称为GBT440)颁发了突破性疗法认定(BTD)。Voxelotor作为正在开发的SCD缓解疗法,已获得了欧洲药品管理局(EMA)的优先药物(PRIME)资格。Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。

SCD是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身遗传性血液疾病,会形成异常的镰状血红蛋白(HbS)。在脱氧状态下,HbS具有聚合或结合在一起的倾向,在红细胞内形成刚性棒状结构。聚合的棒状结构使红细胞变成镰刀状和不灵活,可导致毛细血管和小血管的堵塞。从儿童期开始,SCD患者由于血液无法顺畅流向器官,受到不可预知和反复发作的严重疼痛或危机,常导致心理和身体残疾。阻断的血流,加上溶血性贫血(红细胞的破坏),最终可能导致多器官损伤和早期死亡。

Voxelotor正在开发成为每日一次的口服疗法,治疗SCD患者。Voxelotor通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合,voxelotor可防止红细胞发生镰状改变。Voxelotor有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力,GBT认为voxelotor可能改变SCD的疾病进程。FDA已经认识到对SCD新疗法的迫切需求,为voxelotor颁发了快速通道资格,孤儿药和罕见小儿疾病资格。

▲GBT的研发管线(图片来源:GBT官网)

此项BTD的决定基于voxelotor提交的几项临床研究数据,其中包括:3期研究HOPE A部分的初步有效性和安全性数据(GBT440-031),1/2期的成人开放标签扩展研究(GBT440- 001/024),在6至17岁儿童中进行的2期研究HOPE-KIDS 1(GBT440-007),以及在患有严重SCD成年人中的同情使用。

其中,在最近一项公开的临床研究GBT440-007发现,儿童和青少年在治疗16周后,血红蛋白水平增加,溶血症状的临床指标得到改善。结果与先前在成人中观察到的结果一致。具体而言,16周时55%的患者(11位患者中的6位)达到了>1g/dL的血红蛋白缓解,中位血红蛋白变化为1.1g/dL。根据总症状评分(TSS)评估,16周时12名患者中有10名每日症状得到改善。这一发现表明,患者报告的结果(PRO)测量对治疗效果敏感,并支持其正在进行的3期HOPE(血红蛋白氧亲和调节抑制HbS聚合作用)研究中使用。药物在青少年中耐受,没有与药物相关的严重不良事件或中断使用。

“FDA授予voxelotor第一个治疗镰状红细胞病的突破性疗法认定的决定,反映了FDA对这种在研新药有效性和安全性数据的认可,以及对SCD患者改善目前疗法需求的认知,”GBT公司总裁兼首席执行官Ted W. Love先生说:“随着我们正在加快voxelotor的发展,这项认定是GBT的另一个重要里程碑。”

我们期待这款突破性疗法在临床试验中能够取得更多的突出表现,为患有这种影响广泛疾病的患者缓解疾病进程,提高生活质量。

原标题:FDA颁发首款镰状红细胞病突破性疗法认定

参考资料:

[1] FDA Calls Bay Area Global Blood Therapeutics' Sickle Cell Drug a Breakthrough

[2] GBT Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Voxelotor for Treatment of Sickle Cell Disease (SCD)

[3] GBT Announces New Phase 2a Data at ASH for Voxelotor in Adolescents with Sickle Cell Disease (SCD)

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