Esperion公司bempedoic acid可能撼动降血脂药物市场

来源: 医药地理  Wed Nov 07 16:32:49 CST 2018 A- A+

作者:许关煜、李敏华

今年5月,实验性降胆固醇药bempedoic acid一项研究结果显示:该试验的治疗组和安慰剂组之间患者死亡率无明显差异,这使得生物技术公司Esperion公司的股价几乎腰斩。此后,关于该药的安全性问题一直困扰着Esperion。

Bempedoic acid是一种人工合成、口服给药的二羧酸化合物,它是ATP枸橼酸裂解酶抑制剂和AMP激活的蛋白激酶(AMPK)激活剂,对肝脏这两种酶有双重调节作用。

10月28日,Esperion公布了该药第五项III期研究结果。在这项为期52周的名为“研究2”的试验中,与单独使用他汀类药物相比,bempedoic acid可以使LDL水平多降低至少17%,并且与前一项规模较大的试验研究1中的结果大致相符。该研究还更明确地回答了有关该药物安全性的问题。Esperion希望能在向FDA提交申请批准之前消除这最后一个障碍,预计将在明年第一季度在美国提交申请,希望获得FDA批准。明年成功获准的可能性很大。随后还将向欧洲药品局提出申请。

这项最新试验的结果还表明,使用该药物与安慰剂,出现的严重不良反应是平衡的。在bempedoic acid组中报告的死亡人数略多,但没有致命的不良事件与Esperion的药物相关,并且两组之间的心血管死亡率平衡。

为此,之前的疑虑似乎得到舒解,没有重大问题:(1)药物组与安慰剂组心血管死亡率均为0.8%;(2)没有引起肿瘤/癌症的不良反应。其他严重不良反应(SAEs)和致命性不良反应(FAEs)总体平衡(SAE为20%:19%;FAE为1.1%:0.8)。

研究2中报告的主要不良心血管事件(MACE)

值得注意的是,给予bempedoic acid的患者与安慰剂组相比不太可能经历严重的心脏不良事件。华尔街投资银行Jefferies的Michael Yee指出它为bempedoic acid带来了“健康证书”。

由于该研究仅招募了779名患者,为了更好的比较风险,一项更大规模的心血管结果研究正在进行,他将有助于更全面地回答有关心脏比较效益的问题,但数年内数据尚无法提供,计划于2022年可能揭晓。

总体来说,Esperion的定位为数百万美国人的治疗药,这类患者尽管服用最大剂量他汀类药物或仿制版Zetia(依泽替米贝,ezetimibe),但胆固醇水平仍然需要进一步降低。

Esperion认为,bempedoic acid降胆固醇效果介于他汀类和PCSK9抑制剂之间。但后者昂贵,需要注射给药。如果可以提供足够的LDL降低,大多数人就不需要求助于昂贵的PCSK9抑制剂类注射药物。

此外,Esperion还开发了bempedoic acid与依泽替米贝的固定剂量组合。该组合的单独试验的结果显示,它比他汀类药物的LDL降低极限甚至更高,为32%。

如果Esperion明年成功获得FDA批准,bempedoic acid势必进入一个自今年5月以来转变的市场。

再生元和赛诺菲的PCSK9抑制剂Praluent(alirocumab)以及安进的Repatha(evolocumab)原先均以每年14000万美元的价格销售,Esperion的这个口服药价格低于每年4000美元,非常有商业吸引力。

为了应对bempedoic acid的进击,今年早些时候,再生元和赛诺菲与医保机构Express Scripts达成协议,将Praluent的价格降至每年4500至8000美元之间。最近,安进宣布计划将Repatha的价格降低60%至每年5850美元。PCSK9抑制剂减价增加了bempedoic acid定价计划执行难度。

不过,他们的行动目前都没有使Esperion改变策略。Esperion公司表示。Esperion仍计划以每天约9美元或10美元,或每年不到4000美元的水平对bempedoic acid和固定剂量组合进行定价。

对于未来发展,Esperion公司认为bempedoic acid以及它与依泽替米贝组合将给患者提供不同的治疗选择,这也是其手头的“王牌”。

收藏
扫描二维码,关注新浪医药(sinayiyao)公众号
360°纵览医药全局,365天放送新闻时事,医药资讯轻松一览,
精彩不容错过。
文章评论
药企

药企

我们提供新鲜全面的药企资讯、药品资讯

印象笔记
有道云笔记
微信
二维码
意见反馈